临床疗效和疾病预后的研究专家讲座.pptx

临床疗效和疾病预后研究公共卫生学院李涛临床疗效和疾病预后的研究第1页

研究方法观察法实验法数理法描述流行病学分析流行病学横断面调查生态学研究病例对照研究队列研究试验流行病学临床试验现场试验小区干预项目理论流行病学产生假设检验假设验证假设临床疗效和疾病预后的研究第2页

依据研究场所不一样1.现场试验：研究对象为健康人；接收干预办法基本单位是个人。2.小区干预试验：研究对象为健康人；接收干预办法基本单位是小区或亚人群。3.临床试验：研究对象是病人；接收干预办法基本单位是个人。临床疗效和疾病预后的研究第3页

依据研究目标不一样治疗性试验预防性试验保健办法试验临床试验临床疗效和疾病预后的研究第4页

第一节临床疗效研究临床疗效和疾病预后的研究第5页

这是在干什么？“一品脱（0.568L）血从右臂放出，半品脱血从左肩放出，服下催吐剂、两付汤药和一个由15种成份组成灌肠剂。刮此人头部，直到起一个大泡。再服打喷嚏药粉和更多催吐剂。继续放血，加服止痛剂。把沥青和鸽子粪混合后敷于脚上。服一个含有10种成份草药。最终服人头盖骨粉制成40滴糖浆，外敷牛黄。然后，此人死了。”这是1685年抢救英国国王查理二世全过程统计。临床疗效和疾病预后的研究第6页

用放血方法治疗一些疾病在西方世界里曾延续了二千余年。1797年，美国开国无勋乔治·华盛顿患化脓性扁桃体周围炎，总共被医生放掉了82盎司血（合四斤半），最终身亡。该疗法一直连续到上世纪初。该疗法正确吗？临床疗效和疾病预后的研究第7页

1835年，法国医生P.C.A.Louis对当初流行“放血”疗法效果进行了比较，发觉“放血”疗效不象预期那么好:无“放血”伤寒重病号平均生存28天,52例伤寒重病号平均生存25.5天(其中39例放血)。临床疗效和疾病预后的研究第8页

1962年美国明尼苏达医学院外科教授Wagensteen依据动物试验结果，认为将胃冷冻在零下5~10℃能显著降低胃酸分泌。相当于胃切除术。随即，又对24名胃溃疡病人进行胃冰冻治疗，多数病人症状改进，溃疡愈合。作者由此必定了胃冰冻方法，并在学术会上汇报。以后，该疗法风靡一时，先后制造胃冰冻机2500台，治疗病人上万人。该疗法有效吗？该疗法最终被正确临床试验否定。临床疗效和疾病预后的研究第9页

一、主要性临床疗效研究对临床医生来说是非常主要！不可缺乏！临床疗效和疾病预后的研究第10页

二、临床疗效研究特点（一）含有试验性研究特征试验设计四标准对照随机化盲法重复临床疗效和疾病预后的研究第11页

（二）研究对象含有特殊性对象是病人临床疗效和疾病预后的研究第12页

为何动物试验结果不能取代临床试验？a)种族不一样。如豚鼠不能耐受青霉素，而人则可耐受大剂量青霉素；许多动物对肝炎病毒不敏感，而人类和灵长类则不然。b)动物不能表示自我感觉，如不适、头痛、四肢发麻等。c)动物试验通常为小样本试验，当药品副作用发生率很低时（如1%），普通难以发觉。d)有些副作用出现得晚（如几年甚至几十年），不可能由动物试验得出结论。临床疗效和疾病预后的研究第13页

（三）考虑医学伦理学问题经受试者同意并在知情同意书上签字，方可进行。流行病学试验研究工作中，研究者必须遵照以下基本伦理学标准：①知情同意标准：研究对象有权选择，并有权了解该研究对健康危害性及可取得结果，这就是知情同意（informedconsent）。临床疗效和疾病预后的研究第14页

②有益无害标准：流行病学试验研究不应给试验对象造成机体或心理上伤害。③公正标准：流行病学试验研究应该公平和公正，不损害研究对象、研究组员、合作者、资助者尊严，不应在研究结果等利益方面发生冲突。临床疗效和疾病预后的研究第15页

（四）科学评价临床疗效真实性重复性实用性临床疗效和疾病预后的研究第16页

三、临床疗效研究方法随机对照试验非随机对照试验临床疗效和疾病预后的研究第17页

非随机对照试验：又称类试验，是一类有对照组但没有随机分配或完全没有对照组试验方法。