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魔法药诞生记：揭秘药品从研发到生产的奇妙之旅XX妈妈2024-06-06

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药品研发神秘之旅01

药物—疾病：人类与疾病的战争发现药品的历史，是人类征服疾病的历史药物的起源灵性治疗：巫术，祭祀。。。物质治疗：冰敷，放血，敲打植物药：中国vs西方国家

药用植物的使用药用植物具有一定偶然性，是药物学研究的开始毛地黄——心脏病——1741年威廉·维瑟林（WilliamWithering）柳树皮——止痛药水银——癣创金鸡纳，青蒿——疟疾人们直接使用植物的根茎叶花果种子熬水为了使用方便：进一步调配成药膏，药丸，药酒服用治病

植物药向化学药发展十九世纪初，人们尝试用化学中的一些分离方法（浸泡，浓缩，提取，结晶），从植物中提取较纯的结晶从柳树皮中得到了水杨酸———————消炎、止疼从黄花蒿中提取了青蒿素———————疟疾

青蒿素：从传统中药到全球抗疟疾先锋疟疾，古老威胁：疟疾是由疟原虫引起的古老传染病，全球每年有数百万疟疾病例，其中数十万人死亡，特别是在非洲和亚洲的儿童和孕妇中死亡率最高。长期位列世界三大死因之一。523项目启动：中国于1967年开展代号“523”的抗疟研究项目。青蒿素发现：屠呦呦团队在190次尝试失败后，成功提取出青蒿素。临床验证：至1990年，青蒿素在海南岛治疗恶性疟患者349例，治愈率达97.5%。全球推广：青蒿素成为全球尤其是发展中国家治疗疟疾的首选药物，挽救了数百万生命。科研成就：青蒿素的成功展现了中医药在全球卫生领域的重要价值和潜力。屠呦呦是首位获得诺贝尔生理学或医学奖的中国籍科学家，为中国乃至亚洲科学界创造了历史。屠呦呦著名中医药学家2011年拉斯克临床医学奖得主2015年诺贝尔生理或医学奖得主中国中医科学院首席科学家

现代化学药发现现代药品的出现：偶然发现的惊喜606----1910年保罗.埃利希梅毒磺胺——1935年多马克抗感染青霉素——1940年弗莱明抗菌偶然的发现：1928年，弗莱明在实验室意外发现了青霉菌对细菌的杀伤作用，这是青霉素研究的起始点；关键的科学合作：弗洛里和钱恩于1938年接手研究，通过提纯和实验，证实了青霉素的临床应用潜力；量产与战争中的应用：第二次世界大战期间，青霉素开始大规模生产，并在战场上救治了大量伤员，显著降低了感染死亡率。1944年樊庆笙团队在战乱中的中国制造出了青霉素，目前国内产量已居首位；青霉素的发现和应用彻底改变了全球对抗细菌感染的战略。它有效地治疗了多种曾经致命的疾病，如猩红热、白喉等。继青霉素的发现和在临床上的应用，为人们寻找新的药物开辟了新的思路和途径。

新药的诞生小分子(Molecules)-这些通常是合成的化学物质，例如药物、激素或其他生物活性化合物。Peptides-肽是两个或多个氨基酸通过肽键连接而成的短链。有些肽被用作药物，如胰岛素。TherapeuticProteins-蛋白质疗法是一种使用重组DNA技术生产的蛋白质，用于治疗多种疾病，例如生长激素、胰岛素等。TargetedMolecules-靶向分子是设计为与特定的生物靶标结合的分子，例如抗体药物。Conjugates-药物偶联物是将两种或多种不同的药物结合在一起，以提高其效果或减少副作用。Antibodies-抗体是免疫系统产生的蛋白质，可以识别并中和病原体。某些抗体已经被开发成药物，例如赫赛汀（Herceptin）用于治疗HER2阳性乳腺癌。MonoclonalAntibodies(mAbs)-单克隆抗体是由一个单一的B细胞克隆产生的抗体，它们具有高度特异性和亲和力。例如Rituximab用于治疗某些类型的白血病和淋巴瘤。GeneDelivery-基因递送是将外源基因引入到细胞中的方法，通常用于治疗遗传性疾病或生产重要的蛋白质。CRISPR/Cas9系统就是一种常用的基因编辑工具。CellTherapy-细胞疗法是通过移植或注入活细胞来治疗疾病的方法，例如CAR-T细胞疗法用于治疗某些类型的癌症。Vaccines-疫苗是用于预防疾病的生物制品，通过刺激免疫系统产生对特定病原体的反应。

什么是药品研发为了研发一个新药，大约需要400+名科学家投入了700+万小时的工作，进行了6000+个实验，并花费了10亿美元的资金。

实验室里的魔法时刻02

还要寻找“魔法成分”-从靶点到药物药用分子在哪里？从偶然相遇到主动寻找现代科学的发现：很多疾病受到一个或几个细胞分子靶点调节寻找与疾病相关的靶点成为新药研发路上的关键找到调节某些疾病的靶点找到可以与靶点相互作用的分子结构合成这一