2024年siRNA药物Amvuttra专利调研实务指南.pdfVIP

Contents

前言

第一章siRNA类药物专利调研流程图

第二章siRNA药物Amvuttra专利调研实务

2.1Amvuttra介绍

2.2Amvuttra药物基础信息检索

2.3通过新药情报库初步检索确定Amvuttra相关专利和核心专利

2.4分析Amvuttra的核心产品专利，确定各构件组成

2.5检索Amvuttra正义链/反义链序列及其修饰、递送剂的相关专利

2.5.1正义链/反义链序列检索

2.5.2正义链/反义链修饰检索

2.5.3递送剂检索

2.6分析Amvuttra相关的所有专利，制作Amvuttra的中美专利布局图

总结

前言

小干扰RNA（SmallinterferingRNA，（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病。目

siRNA）又称为沉默RNA、短干扰RNA或非前，全球范围内有超过20家公司进入并专注

编码RNA，是一类长度在21~25个核苷酸的于siRNA药物的研发，而Alnylam近乎垄断

短双链RNA分子。由于siRNA的特异性和基了siRNA市场。

因沉默功能，有望成为治疗各种感染性、血

高质量的药物专利调研对企业的侵权分

液肿瘤、心血管和神经退行性疾病的基本方

析、生物类似药开发、投融资和药物研发等

法。

提供技术情报显得尤为重要，也有助于提高

Alnylam于2022年6月14日宣布，FDA企业的核心竞争力。下文将详细介绍如何针

批准其siRNA药物Amvuttra®（Vutrisiran）对siRNA药物展开全面、准确的专利检索分

用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导析，进而形成专利调研报告。

1

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第一章siRNA类药物专利调研流程图

本报告根据siRNA类药物的特点，将siRNA类药物专利调研的流程总结如下：

2

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第二章siRNA药物Amvuttra专利调研实务

为了提供更好的实务参考，本报告选择Alnylam的siRNA药物Amvuttra来进行实务操作展示，

具体如下：

2.1Amvuttra介绍

Amvuttra是一种化学修饰的双链小干Amvuttra可谓是Alnylam的重磅产品，

扰核糖核酸（siRNA），靶向突变型和野生2023年销售额高达5.6亿美元，并且相比

型转甲状腺素（TTR）信使RNA（mRNA），Alnylam的另一款药物Onpattro，

并与含有三个N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）Amvuttra制造成本更低、不需要频繁给药并

残基的配体共价连接，使siRNA能够传递到且拥有皮下注射的便利性，预计患者将进一

肝细胞。Amvuttra通过RNA干扰导致突变型步转向Amvuttra。

和野生型TTRmRNA降解，从而使血清TTR

本专利调研实务将针对Amvuttra进行

蛋白和组织中TTR蛋白沉积减少。

分析，检索结果均截止2024年05月29日。

2.2Amvuttra药物基础信息检索

首先，登录智慧芽新药情报库到的Amvuttra药物卡片进入药物详情界面。

（），在数再