2024年中盘点-CGT研发进展白皮书.pdf

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细胞和基因疗法研发进展

2024年中盘点

药明康德内容团队出品

2024年6月

目录：

2024上半年细胞和基因疗法领域亮点总结–第1页

2024上半年细胞和基因疗法新药获批及研发趋势-第2–8页

2024上半年细胞和基因疗法领域早期投融资趋势-第9–10页

2024上半年获早期投融资的细胞和基因疗法新锐列表–第11页

2024上半年获早期投融资的细胞和基因疗法新锐简介–第12–18页

药明康德内容团队微信矩阵介绍–第19页

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亮点总结

2024上半年全球共3款细胞和基因疗法首次获批上市，获批数量保持近

年来的积极趋势，首款肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法问世且T细胞疗法

实现治疗实体瘤的突破。

全球大型药企构建了丰富的细胞和基因疗法管线，其布局折射出对于新型

细胞疗法的探索，基因疗法从罕见病拓展至更广泛疾病治疗。

2024下半年全球有6款在研细胞和基因疗法有望迎来首次批准。首款T

细胞受体（TCR）-T细胞疗法afamitresgeneautoleucel呼之欲出，它有

望成为首款治疗实体瘤的经基因工程改造的免疫细胞疗法。

2024上半年共11家聚焦细胞疗法的新锐完成早期融资，第一季度总融资

额创下小高峰。实现高额融资的新锐采用新颖技术在体内直接生成CAR-

T细胞；开发全新类型细胞疗法如CAR-Treg细胞、激活树突细胞的其他

新锐也收获可观融资。

2024上半年共7家聚焦基因疗法的新锐完成早期融资，下一代编辑工具

和新颖编辑策略涌现。基因编辑领域先驱张锋教授联合创建Moonwalk

Biosciences，通过靶向表观遗传组开发针对各种不同疾病的潜在治愈性

疗法，完成5700万美元融资。

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点

不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗

方案指导，请前往正规医院就诊。本报告数据来源截至2024年6月末，根据公司新闻稿等公开信息整理和

分析。

1

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2024上半年3款细胞和基因疗法在全球首批

历年全球范围内批准的细胞和基因疗法

潜在获批

新药数量

6

6

5

4

333

2

20172018201920202021202220232024

注：数据来源为美国细胞和基因治疗学会（ASCGT）及全球监管机构公开信息，以全

球首次批准计算。疗法类型包括基因（编辑）疗法、基因编辑免疫细胞疗法、非基因

编辑免疫细胞疗法；不含溶瘤病毒、干细胞疗法。数据截至2024年6月30日。

2024年全球范围内首次批准的细胞和基因疗法

已获批

商品名公司适应症作用机制全球首批日期