新药的临床研究和设计及药品审批管理和评价专家讲座.pptx

第6章新药临床研究与设计;学习目标与要求;第6章新药临床研究与设计

第一节概述

第二节新药研究基本过程;第一节概述;1.传统药概念：

是指在传统医学理论指导下，用于预防和治疗疾病物质。其主要起源为天然药品及其加工品，包含植物药、动物药、矿物药及部分化学、生物发酵制品。如：中药、藏药、日本汉方药等。

2.当代药概念：

是指经过化学合成，生物发酵、分离提取以及生物或基因工程等当代科学技术伎俩取得药品。如化药、生化药、基因药等。;3.药品概念：

用于预防、治疗、诊疗人疾病，有目标地调整人生理机能并要求有适应症或者功效主治、使用方法和用量物质，包含中药材、中药饮片、中成药。化学原料药及其制剂、抗生素、生化药品、放射性药品、血清、疫苗、血液制品和诊疗药品等。《中华人民共和国药品管理法》

4.新药概念：

新药是指未曾在中国境内上市销售药品；已生产药品改变剂型、改变给药路径、增加新适应症，亦按新药管理。《药品注册管理方法》;（1）需要多学科协同配合

（2）创新药开发费用、时间、风险日益增大

（3）创新药带来巨额利润

（4）新药研究开发竞争激烈

（5）药品注册管理主要性日益显著

（6）药品研究开发与科研道德相互影响、相互促进

;临床前研究(GLP);（1）临床前研究(GLP);临床前研究要求

a.安全性评价研究必须执行《药品非临床研究质量管理规范》(GLP)。

b.从事药品RD机构须有与其研究相适应条件，应确保全部试验数据和资料真实性。

c.药品临床前研究应参考相关技术指导标准进行：

如：化学药品（中药）急性毒性研究技术指导标准

化学药品（中药）长久毒性研究技术指导标准

化学药品（中药）主要药效学研究技术指导标准

化学药品临床前药代动力学研究技术指导标准

药品非临床依赖性研究技术指导标准

、、、、、、;（2）临床研究(GCP)

内容包含：Ⅰ~Ⅳ期（将在后面详细讲解）

Ⅰ期:健康自愿者，初步安全性试验

Ⅱ期:患者，初步临床试验

Ⅲ期:患者，扩大范围临床试验

Ⅳ期:患者，上市后临床试验（上市后药品监测）

（3）新药申报注册

内容较多，将在第8章详细讲解;;;14;3.新药研究趋势;;研究与开发各阶段研究速度与研究成本;研发新药费用极其昂贵;近20年，医药研发经费投入飞速上涨;;;未来医疗需求;;;25;四、新药临床试验设计基本标准;五、伦理委员会介绍;3.任务：伦理委员会任务是审查本单位临床试验主研人员制订临床试验方法是符合新药人体试验赫尔辛基然言伦理道德标准、试验方案是否合乎科学，有利受试者（利害，BenefitRisk)，研究资格审查，受试者完全自愿，事先了解试验目标、方法，可能产生不良反应与防范办法，签暑知情同意书。

4.组织形式：国家药品临床研究基地医院（单位）均应建立EC，组员7～9人为宜，委员会组员中除医学、药学、临床药理专业人员外，还应包含非专业管理人员，法律人员及具广泛代表性群众代表。接收新药临床研究（含人体生物利用度）任务试验方案后，应及时召集会议审定，直接参加试验委员应回避，应邀参加会议教授无投票权，应半数以上委员投票方有效。EC决定应及时下达给试验负责基地专业。;六、知情同意书;（3）受试者有权随时退出试验，并不受到歧视与处罚。

（4）为受试者作保密确保。

（5）负责试验医生和研究人员应直接与受试者接触，应给予志愿者足够时间，让他考虑提供信息、提问与咨询，回答受试在提出问题。

（6）如有可能取得受试者同意过程（口头、书面）应在中间人在场时进行。研究者或其受权执行知情同意过程人，也应在知情同意书上署名。;第二节新药研究基本过程;临床研究阶段;二、GCP各期临床试验共同基本要求;;1.I期临床试验;I期临床试验是新药人体试验起始阶段

(1)I期临床试验研究计划制订

新药在人体内初试，试验者对受试者负有主要医学责任，所以，I期临床试验前必须事先制订项目研究计划。

(2)受试者签署知情同意书

I期临床试验前，每名志愿受试者对所参加试验在知道详情前提下应签署书面知情同意书，各种药品知情同意书中应把该药详细情况包含药效和不良反应等列出。;(3)耐受性试验

耐受性试验(tolerancetest)普通在健康志愿者中进行。

1)耐受性试验分组：从初试最小剂量到最大剂量之间分若干组各个试验组剂量由小到大逐组进行，每组6—8人，不得在同一受试者中进行剂量递增连续耐受性试验。