百因止的疗效及安全性研究PPT课件.pptx

百因止的疗效及安全性研究;血友病的治疗方案

百因止的疗效卓越2层副标题

百因止的安全性;血友病的概述

百因止的疗效优越性

百因止的安全性评估

;;TarantinoMD,CollinsPW,HayCRMetal.Haemophilia2004;10:428-437.;研究名

(出血次数);百因止外科输注显效及有效率100%;围手术期接受百因止治疗，术前术后止血疗效评价均为100%;接受预防治疗后，年出血次数从按需治疗的43.9次降至1次;;年关节出血率中位数（次）;年关节出血率中位数（次）;无关节损害患者百分比（%）;百因止预防治疗显著提高患儿生活质量，减少父母看护时间;与按需治疗相比，百因止预防治疗12个月后减轻关节疼痛，

显著改善躯体健康相关生活质量;

;DhillonS.?Octocogalfa,antihaemophilicfactor(recombinant),plasma/albuminfreemethod(Advate?):areviewofitsuseinthemanagementofpatientswithhaemophiliaA.Drugs2012May;72(7):987-1007.;血友病的概述

百因止的疗效优越性

百因止的安全性评估

;重组人凝血因子的第三代技术为在凝血因子的培养与生产过程中均不含有血浆（人血清白蛋白）成分，第三代技术从根源上消除了血源性致病原的传播风险1;血源性

含大量血浆成分

感染风险高;BDDrFⅧ的全称为无B结构域的重组人凝血因子Ⅷ，天然因子Ⅷ分子由三个部分构成，分别称为A、B和C结构域，BDDrFⅧ的B结构域除了第14位的氨基酸外，其他908个氨基酸均被去除，包括辉瑞生产的第二代因子ⅧRefacto及第三代因子Ⅷ-Ⅹyntha

百因止：B结构域保留完整，是保持与人凝血因子Ⅷ结构一致的全长重组产品。

FDA工作组在2003年报告，在经治患者中，与BDDrFⅧ相比，应用全长FⅧ产品的抑制物发生风险更低1。;1.AledortLM,NavickisRJandWilkesMM.JournalofThrombosisandHaemostasis,2011,9:2180-2192;百因止低抑制物发生率已被全球10年以上真实世界的经验和临床研究的数据所证明

PASSstudy和3个PUPStudy研究结果显示百因止在包括PTP和PUP病人的所有病人类型中均抑制物发生率低

PASSStudy中严重经治患者抑制物发生率仅为0.15%;甲型血友病患者接受rAHF-PFM治疗上市后安全性监测(PASS)研究的荟萃分析;甲型血友病患者接受rAHF-PFM治疗上市后安全性监测(PASS)研究的荟萃分析;SamanthaC.Gouw,etal,FactorVIIIProductsandInhibitorDevelopmentinSevereHemophiliaA,NEJM,2013,268(3);SamanthaC.Gouw,etal,FactorVIIIProductsandInhibitorDevelopmentinSevereHemophiliaA,NEJM,2013,268(3);CalvezT,ChambostH,Claeyssens-Donadeletal,RecombinantfactorVIIIproductsandinhibitordevelopmentinpreviouslyuntreatedboyswithseverehemophiliaA.Blood.2014Nov27;124(23):3398-408.;CalvezT,ChambostH,Claeyssens-Donadeletal,RecombinantfactorVIIIproductsandinhibitordevelopmentinpreviouslyuntreatedboyswithseverehemophiliaA.Blood.2014Nov27;124(23):3398-408.;英国未经治疗的重度血友病A儿童中，抑制物发生率与八因子品牌关系的调查2000~2011;PeterW.Collins，FactorVIIIbrandandtheincidenceoffactorVIIIinhibitorsinpreviouslyuntreatedUKchildrenwithseverehemophiliaA,2000-