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干细胞制剂质量控制指导原则课件--第1页

精选资料

干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原

则（试行）

一.前言

二.干细胞制剂的质量控制

（一）干细胞的采集、分离及干细胞（系）的建立

（二）干细胞制剂的制备

（三）干细胞制剂的检验

（四）干细胞制剂的质量研究

三.干细胞制剂的临床前研究

（一）安全性评价

（二）有效性评价

名词解释

参考文献

一.前言

干细胞是一类具有不同分化潜能，并在非分化状态下自

我更新的细胞。干细胞治疗是指应用人自体或异体来源的干

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细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗的过

程。这种体外操作包括干细胞的分离、纯化、扩增、修饰、

干细胞（系）的建立、诱导分化、冻存和冻存后的复苏等过

程。用于细胞治疗的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细

胞及诱导的多能性干细胞（iPSC）。成体干细胞包括自体或

异体、胎儿或成人不同分化组织，以及发育相伴随的组织（如

脐带、羊膜、胎盘等）来源的造血干细胞、间充质干细胞、

各种类型的祖细胞或前体细胞等。

目前国内外已开展了多项干细胞（指非造血干细胞）临

床应用研究，涉及多种干细胞类型及多种疾病类型。主要疾

病类型包括骨关节疾病、肝硬化、移植物宿主排斥反应

（GVHD）、脊髓损伤及退行性神经系统疾病和糖尿病等。其

中许多干细胞类型，是从骨髓、脂肪组织、脐带血、脐带或

胎盘组织来源的间充质干细胞，它们具有一定的多向分化潜

能及抗炎和免疫调控能力等。

用于干细胞治疗的细胞制备技术和治疗方案，具有多样

性、复杂性和特殊性。但作为一种新型的生物治疗产品，所

有干细胞制剂都可遵循一个共同的研发过程，即从干细胞制

剂的制备、体外试验、体内动物试验，到植入人体的临床研

究及临床治疗的过程。整个过程的每一阶段，都须对所使用

的干细胞制剂在细胞质量、安全性和生物学效应方面进行相

关的研究和质量控制。

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本指导原则提出了适用于各类可能应用到临床的干细

胞（除已有规定的造血干细胞移植外）在制备和临床前研究

阶段的基本原则。每个具体干细胞制剂的制备和使用过程，

必须有严格的标准操作程序并按其执行，以确保干细胞制剂

的质量可控性以及治疗的安全性和有效性。每一研究项目所

涉及的具体干细胞制剂，应根据本指导原则对不同阶段的基

本要求，结合各自干细胞制剂及适应证的特殊性，准备并实

施相关的干细胞临床前研究。

二.干细胞制剂的质量控制

（一）干细胞的采集、分离及干细胞（系）的建立

1.对干细胞供者的要求

每一干细胞制剂都须具有包括供者信息在内的、明确的

细胞制备及生物学性状信息。作为细胞制备信息中的重要内

容之一，需提供干细胞的获取方式和途径以及相关的临床资