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基因工程药物的研究及进展

摘要：20世纪70年代，随着DNA重组技术的成熟，诞生了基因工程药物，高产值、高

效率的基因药物给医药产业带来了一场革命，推动了整个医药产业的发展，医药产业进入了

新的历史时期。本文以基因工程药物的发展为导向，简要的介绍了国内外基因工程药物的发

展概况、研究现状、研究方向、发展方向。

关键词：基因工程，药物，现状，发展

1基因工程药物的发展概况

20世纪70年代，随着DNA重组技术的成熟，诞生了基因工程药物，高产值、高效率

的基因药物给医药产业带来了一场革命，推动了整个医药产业的发展，医药产业进入了新的

历史时期。

基因药物经历了三个阶段：第一阶段是把药用蛋白基因导入到大肠杆菌等细菌中，通

过大肠杆菌等表达药用蛋白，但这类药物往往有缺陷，人类的基因在低等生物的细菌中往往

不表达或表达的蛋白没有生物活性。第二阶段是人们用哺乳动物的细胞代替细菌，生产第二

代基因工程药物。但由于哺乳动物细胞培养条件相对苛刻，生产的药物成本居高不下。第一、

二代基因药物的研制和生产已经成熟。从第一个反义核酸药物Vitrovene于1998年和1999

相继在美国和欧洲上市以来，发展迅速。第三阶段是到了80年代中期，随着基因重组和基

因转移技术的不断发展和完善，科学家可以将人们所需要的药用蛋白基因导入NN-~L动物

体内，使目的基因在哺乳动物身上表达，从而获得药用蛋白。携带外源基因并能稳定遗传的

这种动物，我们称之为转基因动物。由于从哺乳动物乳汁中获取的基因药物产量高、易提纯，

因此利用乳腺分泌出的乳汁生产药物的转基因动物称为“动物乳腺生物反应器”。90年代中

后期，国际上用转基因牛、羊和猪等家畜生产贵重药用蛋白的成功实例已有几十种，一些由

转基因动物乳汁中分离的药物正用于临床试验，但还没有一例药品成功上市。

2基因工程药物的研究现状

2.1国外基因工程药物研究现状

随着1971年第一家生物制药公司Cetus公司在美国的成立，1973年重组DNA技术的

出现，生物医药即已显示出巨大的应用价值和商业前景。1976年，世界第一家应用重组DNA

技术开发新药的公司Genentech建立，l982年第一个基因重组药物——基因重组人胰岛素

在美国投放市场以来，生物医药产业以一种前所未有的速度迅猛发展。如在基因重组制药产

业中做出过卓越贡献的Genentech和Amgen公司，早期的几个“重型炸弹”的基因重组

药物人胰岛素、人生长激素、红细胞生成素和粒细胞集落刺激因子都出自于Genentech和

Amgen公司．为推动世界生物技术产业的迅速发展起到了积极的作用。20世纪90年代以

来，全球生物药品销售额以年均30％的速度增长，大大高于全医药行业年均不到10％的增

长速度。现在美国已发展有2000多家生物技术企业，在世界生物技术的舞台上处于绝对的

位置。在激烈的市场竞争中，一大批优秀的基因工程制药公司脱颖而出，在某一领域拥有无

可比拟的优势。经过多年的发展和市场竞争．美国已形成了旧金山、波士顿、华盛顿、北卡、

圣迭戈五大生物技术产业区。现在已经通过美国FDA批准应用于临床的生物制剂就有120

多种．2006年就有400多个生物技术药物进行临床试验，其中用于癌症研究的210个，感

染性疾病的50个，自身免疫性疾病的44个，艾滋病的22个。在亚太地区，日本、中国、

印度、韩国等都是基因工程制药行业相对发达的地区，尤其是日本有相当强的生物技术研究、

产业化实力，生物技术公司的数量占亚太地区的6l％，其中麒麟公司、协和发酵工业株式会

社等在生物医药方面属世界前列。印度的基因工程制药行业虽然起步晚，但增长速度却处于

世界领先地位，已成为亚太地区生物技术投资方面最有力的竞争者之一。韩国、新加坡等国

家都制定了生物技术发展计划，将生物技术发展列为国家重点投资项目。另外，在拉美地区，

古巴的基因工程制药在世界上占有一席之地。

2．2我国基因工程药物研究进展

我国基因工程药物的研究起于20世纪80年代初，1986年，为跟踪世界生物技术的前

沿研究，发展我国的生物技术，生物技术的研究主题研究被列入“863”计划。经过近30

年的发展，在技术上有了一定储备，基础设施有明显