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附件1
单行支付药品适用病种及用药认定标准
序号通用名剂型限定支付范围适用病种认定标准所需证明材料治疗评估周期
1.临床表现；2.基因突变（NPC1和/或1.病情诊断证明书；2.基因检测显示（NPC1和/或
1麦格司他口服常释剂型限C型尼曼匹克病患者。C型尼曼匹克病6个月
NPC2；3.血常规。NPC2）突变；3.临床表现；4.血常规。
1.WHO功能分级II级-III级的肺动脉高压
限WHO0能分级II级-III级的肺动脉高压1.病情诊断证明书；2.右心导管检查或至少2次超声
2司来帕格口服常释剂型肺动脉高压（WHO!1组）；2.右心导管检查或至少2不超过12个月
（WH第1组）的患者。心动图。
次超声心动图符合肺动脉高压。
1.病情诊断证明书（包括病人当前出血情况或者拟手
1.实验室检查符合先天性血友病；2.凝血因术计划）；2.检查报告须符合下列两项：1）凝血因子
先天性血友病
子呱或区的抑制物＞5BU呱或区的活性降低，2）凝血因子呱或区的抑制物＞
5BU
1.病情诊断证明书（包括病人当前出血情况或者拟手
限以下情况方可支付：1、凝血因子呱或区
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