【医疗药品管理】靶向药物总结 .pdfVIP

韩娟：

1、Axitinib，中文名称：阿西替尼；商品名：Inlyta；中文化学名称:N-甲基

-2-((3-((1E)-2-(吡啶-2-基)乙烯)-1H-吲唑-6-基)硫)苯甲酰胺。特点及其作

用靶点：阿西替尼是由美国Pfizer公司研发的一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，

是一种口服的第2代血管内皮生长因子受体抑制剂，选择性作用于VEGFR1，

VEGFR2和VEGFR3，通过抑制VEGF介导的内皮细胞增殖和存活，起到抑

制肿块生长和癌症进展的作用。于2012年1月27日获美国FDA批准上市。

常用剂量与用法：该药为片剂，推荐的剂量为每天5mg，每天2次，给药间

隔约12h，如患者呕吐或漏失1次给药，不应增加服用，应按通常时间服用下

一次剂量。适应症：适用于既往全身治疗失败后晚期肾细胞癌的治疗。主要副作

用：最常见的不良反应是腹泻、高血压、疲乏、食欲减低、恶心、发音障碍、手

掌-足底(手-足)综合征、体重减轻、呕吐、乏力和便秘等。

2、Regorafenib，中文名称：瑞格非尼。特点及其作用靶点：Regorafenib是一

种涉及正常细胞功能和病理过程中多种膜结合和细胞内激酶的小分子抑制剂，例

如肿瘤发生，肿瘤血管生成和肿瘤微环境维持。在体外生化或细胞分析

regorafenib或其主要的活性代谢物M-2和M-5抑制RET，VEGFR1，

VEGFR2，VEGFR3，KIT，PDGFR-α，PDGFR-β，FGFR1，FGFR2，TIE2，

DDR2，Trk2A，Eph2A，RAF-1，BRAF，BRAFV600E，SAPK2，PTK5,和

Abl的活性。在体内大鼠肿瘤模型中regorafenib显示抗-血管生成活性，以及

在一些小鼠移植瘤模型中对人类大肠癌有抑制肿瘤生长以及抗转移活性作用。常

用剂量与用法：1）推荐剂量：160mg口服，每天1次，2）与食物服用。适

应症：2012年9月27日，FDA批准了口服药物Regorafenib(瑞格非尼)

（Stivarga，拜耳）治疗转移性结直肠癌，Regorafenib被批准时同时带有黑

框警告，指出可能有严重或致命性的肝毒性。适用于既往曾用基于氟嘧啶

[fluoropyrimidine]，奥沙利铂[oxaliplatin]和伊立替康[irinotecan]化疗，

一种抗VEGF治疗和一种抗EGFR治疗过的转移结肠直肠癌(CRC)患者的治疗。

主要副作用：最常见不良反应(≥30%)是乏力/疲乏，降低食欲和食物摄入量，

手足皮肤反应(HFSR)[掌足红肿(PPE)]，腹泻，口腔粘膜炎，体重减轻，感染，

高血压，和发音困难。

3、Crizotinib，中文名称：克里唑替尼；商品名:：xalkori。特点及作用靶点：克

里唑替尼为ALK和MET的酪氨酸激酶抑制剂，是一种小分子靶向ALK突

变的治疗药物，可以通过抑制ALK突变而产生抗NSCLC的作用。克里唑替

尼通过抑制NSCLC中ALK激酶与ATP的结合及结合后的自身磷酸化而抑

制激酶的激活，进而降低激酶活性，起到抗肿瘤作用。克里唑替尼以其高有效率

已经获得FDA批准进行III期临床试验，是目前最早也是唯一一个进行III期

临床试验的ALK酪氨酸激酶抑制剂。常用剂量与用法：克里唑替尼推荐使用剂

量为250mgbid。只要患者从治疗中受益可持续治疗。为胶囊应吞服，可伴随食

物服用。克里唑替尼剂量可减少到200mgbid，可依据个体安全性和耐受性剂量

减少为250mgqd。适应症：用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚

期和转移的非小细胞肺癌（NSCLC）。主要副作用：克里唑替尼临床试验阶段曾

观察到QTc延长。先天性长QT综合征的患者应该避免服用克里唑替尼。妊娠

妇女服用克里唑替尼可能会导致胎儿伤害。大多数的不良反应如一