抗肿瘤药物临床研究规范.pdf

抗肿瘤药物临床研究指导原则

1总则

1．1抗肿瘤药物临床研究的目的，是考察该药物在人体所引起的生物学效应，

特别是对肿瘤的疗效及对人体的毒副作用，从而评价该药有无临床使用价值。

1．2本指导原则根据我国《药品临床试验管理规范》及抗肿瘤药物的特殊性，

制定出临床试验及评价的实施细则。

因大部份抗肿瘤药物往往具有致畸，致癌和致突变作用，不宜在正常人体进行

试验，因此，包括I期试验在内，受试者应为癌症病人。

1．3负责抗肿瘤药物临床试验与评价的医院，应具备以下条件：

1．3．1设有专门从事肿瘤药物治疗及临床研究的肿瘤内科。抗肿瘤药物临床

研究与评价，应由肿瘤内科承担。

1．3．2肿瘤内科有对癌症药物治疗有经验并具有临床科研能力的副主任医师

以上人员，能负责临床试验方案的设计、督导及总结，并具有专科医师、护士及技

术人员，在负责人指导下从事具体工作。

1．3．3从事抗肿瘤药物临床试验与评价的医院，应对参与本项工作的医护人

员分别进行必要的培训以保证试验的质量，并建立能进行血药浓度监测及药代动力

学研究等实验室以提高临床研究水平。

1．3．4具有观察疗效及毒副反应的必要设备，包括影象学检查设备（X线包

括体层摄影、超声扫描、核素扫描、CT扫描设备、最好具有MRI设备）、纤维内镜

以及监测血象及肝、肾、心、肺功能的条件。

1．3．5具有必要时进行抢救的设备和能力。

1．3．6有足够病例来源及充分的试验病床。

1．3．7上述负责抗肿瘤药物临床试验与评价医院的条件与资格，由国家药

品监督管理局组织审核认定。

1．4受试者

1．4．1经病理组织学证实（或肯定的细胞学诊断），或有可靠的肿瘤标记，

可肯定诊断的癌症患者。其组织学及／或细胞学标本须保存备查。

1．4．2受试者应为缺乏常规有效治疗方法者或经常规疗法失败或复发患者。

对已有明确有效的治疗方案，应用该方案有可能治愈或明显延长生存期者，不允许

为进行新药临床试验而延误患者的有效治疗。

1．4．3受试者的体力状况（Performancestatus）在ZPS0至2级或KPS60

分以上（附件一），预计生存期在2个月以上。

1．4．4II、III期试验的受试者必须具有可测量的肿瘤病灶，或其它可靠的客

观疗效评定指标。

1．4．5妊娠期及哺乳期的妇女不作为受试者。

1．4．6除特殊目的（例如儿童特殊肿瘤治疗药物）外，一般不选择儿童作为

受试者。

1．5临床试验开始前，应由研究者或其指定的代表向受试者说明有关临床试

验的详细情况，包括试验目的、过程与期限、检查操作、受试者预期可能的受益和

可能发生的风险与不便，并征求患者意见是否自愿参加该项临床试验。对无能力表

1

达同意的受试者，应向其法定代理人提供上述介绍与说明。获得同意后，由受试者

或其法定代理人在知情同意书上签字并注明日期。

1．6在试验及评价抗肿瘤新药中，应充分考虑到此类药物的特殊性。现阶段

所使用的抗肿瘤药物大多为细胞毒类药物，在治疗剂量下毒副反应在所难免，应着

重考察疗效与毒副反应之间的关系，亦即在可耐受剂量及产生可逆性毒性的剂量范

围内，是否能取得疗效，不应因某些方面的毒副反应而轻易否定其临床使用价值。

同时，也不应因致畸、致癌或致突变作用而否定其对癌症治疗的价值，因恶性肿瘤

的自发消退十分罕见，在考察药物对恶性肿癌的客观疗效时，一般可不设对照组，

但在考察新药是否优于已知抗肿瘤药，以及是否适宜作为第一线治疗药物时，应与

已知抗肿瘤药物对比。

2I期临床试验：人体初始研究。主要通过递增剂量考察毒性。

2．1目的

2．1．1考察人体对药物的耐受性，判断药物的急性毒性特别是剂量限制性毒

性（DLT）、毒性的可逆程度、毒性与剂量及与治疗时间的关系。

2．1．2进行人体药代动力学研究。

2．1．3从上述两项观察结果，推算合理的剂量及用药方案。

2．1．4