基因编辑逆转先天缺陷：基因编辑治疗：生物医学的明珠(202307).pdfVIP

2023年7月3日

基因编辑逆转先天缺陷

基因编辑治疗：生物医学的明珠

基因编辑是生物技术领域较为前沿的方向之一。基因编辑有望为目前无法根

治的遗传疾病带来永久治愈的可能性。基因编辑潜力较大，可以通过多种方

式带来不同的治疗方案。基因编辑工具的创新仍在快速发展，并且是未来行

业的核心竞争力之一。

支撑评级的要点

基因编辑治疗为解决困扰人类已久的先天疾病带来希望。由于许多先天

疾病是由遗传基因异常导致的，因此长久以来，人类无法根治这一类型

的疾病。基因编辑可以深入病源，带来治愈的希望。基因编辑治疗具有

独特的、创造性的优势，有望实现“一次给药、终身起效”的持久效果。

由于基因编辑改写了人体最深处的“代码”，因此基因编辑带来的改变

可以持续影响未来人体的基因表达，达到根治的效果。

基因编辑治疗细分类别多，技术难度不一致。根据基因编辑发生位置的

不同，基因编辑疗法可分为体内基因编辑和体外基因编辑。根据对基因

的影响方式，又可分为基因敲除、基因敲入、或两者皆有。理论上来

说，体内基因编辑对编辑技术的精准度要求更高；基因敲入相较于基因

敲除步骤和技术环节更为复杂。

基因编辑治疗的安全性是监管及社会最大的担忧。目前，尚未有基因

编辑疗法获批上市，并没有审批监管的经验。由于基因编辑具有不确

定性，不准确或错误的编辑可能带来严重的疾病，因此安全性是基因

编辑疗法最重要的课题之一。同时伦理道德问题也是长期围绕基因编

辑的话题。

基因编辑治疗目前管线主要针对危险系数较高、医疗需求未被满足的罕

见病。目前进展中的基因编辑研发管线所选择的适应症主要围绕在未满

足医疗需求的遗传、基因疾病。这类疾病通常疾病负担重，尚未有其他

治愈的方法，同时危险系数较高。基因编辑疗法选择此类适应症能够获

得较好的风险获益比。

基因编辑工具的升级、创新是核心竞争力。基因编辑仍在快速发展当

中，基因编辑工具的创新和升级是行业的核心竞争力。例如许多研发团

队正在开发CRISPR系统中不同的核酸酶。除了已成为主流的CRISPR

技术外，单碱基编辑、以及TALEN等其他工具也在不断进步。基因编

辑工具精准度、可靠性、便捷性的提升都是推动行业进步的动力。除此

之外，如何利用这些工具也是未来的一大研究方向，例如针对致病基因

的编辑、针对调节机制的编辑以及表观基因编辑（Epigenetics）等，都

使得基因编辑有着大量的可能性去探索开发。

投资建议

建议长期关注海外新锐基因编辑企业，如IntelliaTherapeutics、CRISPR

Therapeutics、VerveTherapeutics、PrimeMedicine、Metagenomi等；国

内相关基因编辑企业以及产业中上游研发服务CXO及原料供应商。

评级面临的主要风险

研发失败风险、监管审批风险、伦理道德风险、市场与盈利模式不确定

性风险。

目录

前言6

基因编辑带来希望6

科学原理：认识DNA——DNA缺陷伴随一生且可能影响后代7

什么是DNA？7

DNA如何影响我们？7

DNA与基因疾病和遗传性疾病8

工程原理：基因编辑——精准定位、永久修正9

精确定位是基因编辑的核心9

基因编辑VS.基因治疗：基因编辑具有永久有效的潜力9