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太上有立德，其次有立功，其次有立言，虽久不废，此谓不朽。——《左传》
精选资料
干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原
则（试行）
一.前言
二.干细胞制剂的质量控制
（一）干细胞的采集、分离及干细胞（系）的建立
（二）干细胞制剂的制备
（三）干细胞制剂的检验
（四）干细胞制剂的质量研究
三.干细胞制剂的临床前研究
（一）安全性评价
（二）有效性评价
名词解释
参考文献
一.前言
干细胞是一类具有不同分化潜能，并在非分化状态下自
我更新的细胞。干细胞治疗是指应用人自体或异体来源的干
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其身正，不令而行；其身不正，虽令不从。——《论语》
精选资料
细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗的过
程。这种体外操作包括干细胞的分离、纯化、扩增、修饰、
干细胞（系）的建立、诱导分化、冻存和冻存后的复苏等过
程。用于细胞治疗的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细
胞及诱导的多能性干细胞（iPSC）。成体干细胞包括自体或
异体、胎儿或成人不同分化组织，以及发育相伴随的组织（如
脐带、羊膜、胎盘等）来源的造血干细胞、间充质干细胞、
各种类型的祖细胞或前体细胞等。
目前国内外已开展了多项干细胞（指非造血干细胞）临
床应用研究，涉及多种干细胞类型及多种疾病类型。主要疾
病类型包括骨关节疾病、肝硬化、移植物宿主排斥反应
（GVHD）、脊髓损伤及退行性神经系统疾病和糖尿病等。其
中许多干细胞类型，是从骨髓、脂肪组织、脐带血、脐带或
胎盘组织来源的间充质干细胞，它们具有一定的多向分化潜
能及抗炎和免疫调控能力等。
用于干细胞治疗的细胞制备技术和治疗方案，具有多样
性、复杂性和特殊性。但作为一种新型的生物治疗产品，所
有干细胞制剂都可遵循一个共同的研发过程，即从干细胞制
剂的制备、体外试验、体内动物试验，到植入人体的临床研
究及临床治疗的过程。整个过程的每一阶段，都须对所使用
的干细胞制剂在细胞质量、安全性和生物学效应方面进行相
关的研究和质量控制。
可修改编辑
去留无意，闲看庭前花开花落；宠辱不惊，漫随天外云卷云舒。——《幽窗小记》
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本指导原则提出了适用于各类可能应用到临床的干细
胞（除已有规定的造血干细胞移植外）在制备和临床前研究
阶段的基本原则。每个具体干细胞制剂的制备和使用过程，
必须有严格的标准操作程序并按其执行，以确保干细胞制剂
的质量可控性以及治疗的安全性和有效性。每一研究项目所
涉及的具体干细胞制剂，应根据本指导原则对不同阶段的基
本要求，结合各自干细胞制剂及适应证的特殊性，准备并实
施相关的干细胞临床前研究。
二.干细胞制剂的质量控制
（一）干细胞的采集、分离及干细胞（系）的建立
1.对干细胞供者的要求
每一干细胞制剂都须具有包括供者信息在内的、明确的
细胞制备及生物学性状信
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