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《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(试行)》

一、引言

(1)随着医疗健康、金融科技、智能交通等领域的快速发展，真实世界数据（Real-worldData，RWD）作为一种新兴的数据类型，在科学研究和实际应用中扮演着越来越重要的角色。真实世界数据源于实际医疗实践、患者日常活动和健康记录，它能够为研究者提供更为真实、全面和动态的视角，从而更好地理解疾病的发生、发展和治疗过程。根据《中国真实世界数据发展报告》显示，2019年我国真实世界数据市场规模已达到100亿元，预计到2025年，市场规模将突破500亿元，年复合增长率达到30%以上。

(2)在药品研发领域，真实世界数据的应用尤为突出。例如，某制药公司在开发新型抗高血压药物时，利用真实世界数据对药物在不同患者群体中的疗效和安全性进行了深入分析。通过收集数百万患者的医疗记录，研究人员发现，该药物在老年高血压患者中表现出更高的安全性和有效性，这一发现为药物的市场推广和临床应用提供了有力支持。此外，真实世界数据还被广泛应用于临床决策支持、医疗资源配置、疾病预防控制等方面，为提升医疗服务质量和效率提供了重要依据。

(3)然而，真实世界数据的采集、存储、分析和应用过程中也面临着诸多挑战。数据的质量、隐私保护、伦理问题以及跨学科整合等难题，都制约着真实世界数据的价值发挥。以隐私保护为例，某医疗机构在开展真实世界研究时，由于未能妥善处理患者个人信息，导致部分患者隐私泄露，引发了社会广泛关注。因此，为了规范真实世界数据的应用，保障数据安全与隐私，我国相关部门出台了一系列政策和指导原则，旨在推动真实世界数据行业的健康发展。

二、真实世界数据的定义与特征

(1)真实世界数据是指在自然环境中收集的、未经加工或仅经过有限处理的数据，它反映了现实世界中个体的真实状态。这些数据可以来源于医疗记录、电子健康记录、患者报告、传感器数据等多种渠道。例如，在美国，真实世界数据在医疗保健领域的应用已相当广泛，据统计，超过80%的医疗机构正在使用真实世界数据来支持临床决策和医疗研究。

(2)真实世界数据具有以下几个显著特征：首先，数据的来源广泛，涵盖多种渠道，能够提供全面的信息视图；其次，数据的时效性强，通常反映的是最近发生的事件或状态，有助于及时了解变化趋势；最后，数据的真实性强，因为它直接来源于实际应用场景，减少了人为干预和数据偏差。以心血管疾病研究为例，研究人员通过收集患者的日常活动数据、心电图、血压等真实世界数据，发现了与疾病风险相关的潜在因素。

(3)真实世界数据还具有以下特点：其一，数据的异构性，不同来源的数据格式和结构可能存在差异，需要通过数据整合和标准化进行处理；其二，数据的多样性，真实世界数据中包含了大量的异常值和缺失值，需要采用有效的数据清洗和预处理方法；其三，数据的动态性，真实世界数据是不断变化的，需要持续更新和维护。以某智能穿戴设备为例，它能够实时收集用户的运动数据、睡眠质量等，为用户提供个性化的健康管理建议。

三、真实世界数据指导原则的具体内容

(1)《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(试行)》旨在规范真实世界数据的采集、存储、分析和应用，确保数据的真实性和可靠性。该指导原则明确指出，真实世界数据的采集应遵循自愿、知情同意的原则，确保患者隐私和数据安全。具体内容包括：首先，对数据的采集者提出资质要求，确保其具备必要的专业知识和技术能力；其次，明确数据采集的范围和方法，要求采集的数据与研究目的相关，避免无关信息的干扰；最后，规定数据采集过程中应采取的措施，如数据加密、匿名化处理等，以保护患者隐私。

(2)在数据存储方面，指导原则要求建立完善的数据管理体系，确保数据的完整性和安全性。具体措施包括：建立健全的数据备份和恢复机制，防止数据丢失或损坏；采用安全的数据存储技术，如分布式存储、云存储等，提高数据访问的可靠性和速度；同时，加强数据访问控制，确保只有授权人员才能访问和使用数据。此外，指导原则还强调，数据存储应遵循国家相关法律法规，对涉及国家秘密、商业秘密和个人隐私的数据进行特别保护。

(3)真实世界数据的应用是指导原则的核心内容。该原则要求，在数据分析和应用过程中，应确保数据分析方法的科学性和合理性，避免因数据偏差或分析方法不当导致结论错误。具体要求包括：首先，明确数据分析的目的和范围，确保数据分析结果与研究问题相一致；其次，采用适当的数据分析方法，如统计分析、机器学习等，提高数据分析的准确性和可靠性；最后，对数据分析结果进行严格审查和验证，确保结论的客观性和公正性。同时，指导原则还鼓励将真实世界数据应用于临床决策、疾病预防、公共卫生等领域，为促进医学进步和保障公众健康作出贡献。