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基因治疗简史

74张世祺

氨酸酶的乳头瘤病毒来治疗一对姐妹的精

一、什么是基因治疗

氨酸血症，然而，试验失败了。尽管这次失

基因治疗是将人的正常基因或有治疗败的尝试并未对患者造成伤害，但是在一个

作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞对基因、基因工程、病毒载体和疾病都了解

以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而不多，对其中某些环节一无所知的“前基因

达到治疗疾病目的的生物医学高技术。纠正治疗时代”，甚至可以说是前现代生物学和

的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也医学时代，在监管完全缺失的情况下，这次

可以是用有功能的正常基因转入细胞基因实验显然是非常大胆的。不过，这也从侧面

组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。反映了相关疾病的凶险和患者在绝望时治

将外源的基因导入生物细胞内必须借助一疗需求的迫切。

定的技术方法或载体。腺病毒载体是目前基进入20世纪七八十年代，限制性内切

因治疗最为常用的病毒载体之一。基因治疗酶、DNA连接酶和逆转录酶等相继被发现，

主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾基因重组工程技术得到发展，病毒载体出现，

病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、基因治疗的技术体系初步具备。1972年，美

家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血国著名生物学家西奥多·弗里德曼

管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。（TheodoreFriedmann）等人在《科学》

（Science）杂志上发表了一篇被广泛认为

二、前基因治疗时代

具有划时代意义的前瞻性评论《基因治疗能

否用于人类遗传病？》，提出了基因治疗是

基因治疗概念的形成有着非常悠久的

否可以用于人类疾病治疗的设问。到了1977

历史，最早可以追溯到1963年，刚好是DNA

年，科学家已经可以成功地利用病毒载体在

双螺旋结构发表10年，获诺贝尔生理学或

哺乳动物细胞中表达基因。1979年，美国加

医学奖1年之后，美国分子生物学家、诺贝

利福尼亚大学洛杉矶分校的马丁·克莱因

尔生理学或医学奖获得者乔舒亚·莱德伯格

（MartinCline）领导的研究组基于钙转的

（JoshuaLederberg）提出了基因交换和基