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去甲基化药物vs强化疗vs支持治疗
韩国回顾性研究—time-updatedCoxmodel
去甲基化药物治疗MDS高危(中危-2及高危)患者有显著生存获益(OS和PFS)。OS,HR(95%CI)P-valuePFS,HR(95%CI)P-value总数SCHMTIC1.0001.029(0.670–1.582)1.470(0.668–3.234)0.6580.8950.3391.0000.539(0.362–0.803)0.904(0.433–1.887)0.0070.0020.789IPSSLow/INT-1SCHMTIC1.0001.570(0.906–2.720)3.512(0.459–28.860)0.1880.1080.2261.0000.880(0.522–1.486)1.452(0.192–10.969)0.8270.6330.718IPSSINT-2/HighSCHMTIC1.0000.289(0.087–0.961)1.140(0.244–5.336)0.0570.0430.8681.0000.154(0.062–0.377)0.611(0.173–2.159)0.0010.0010.445ParkYHetal.willbepresentedatASH20101改变疾病进程,延缓转白——疗效与生存优势2摆脱输血依赖3细胞遗传学缓解MDS输血依赖的困惑!MalcovatiLetal.JCO2005;23:7594RA,refractoryanemia;RARS,refractoryanemiawithringedsideroblastsRAandRARSclassifiedaccordingtoWHOcriteriaRA/RARS非输血依赖患者RA/RARS输血依赖患者04080生存时间1201600.00.20.40.60.81.0Cumulativeproportionsurviving地西他滨改善输血依赖输血的问题?过多会并发铁负荷过高?血供是否足够?。。。如何解决?铁螯合剂:如果接受20-30次红细胞输注,考虑每天予铁螯合剂去铁胺皮下注射或地拉罗司(deferasirox)口服以降低铁负荷。优点:改善铁负荷过高对脏器的损害,可解除高铁对造血的抑制,可能减低患者无白血病生存;缺点:价格昂贵,剂量太高可能会导严重的副作用,如听力和视力问题。地西他滨!!(40%MDS是输血依赖!)治疗现状?地西他滨治疗后减少输血依赖,改善QoLMDACCII:46%患者HB水平提高了1g/dl或者达到非输血依赖!60%患者达到血小板缓解!01地西他滨改善输血依赖02D0007:100%缓解的患者都达到红细胞或者血小板非输血依赖!03ADOPT研究:33%(22例)患者达到RBC非输血依赖!40%(6例)达到血小板非输血依赖!04地西他滨治疗低危/IPSS-1MDS---摆脱输血依赖A组:DAC20mg/m2x3d,qd,SC,4ws/1cycles;B组:DAC20mg/m2x3,qw,SC,4ws/1cycles;缓解率方案A(每天)n=32(%)方案B(每周)n=22(%)ORR7(22)2(9)CR3(9)0PR2(6)1(5)mCR01(5)HI2(6)0出现缓解中位时间,天93[1–365]85[1–337]摆脱输血依赖方案A(每天)(%)方案B(每周)(%)摆脱RBC输注依赖20(63%)15(68%)摆脱PLT输注依赖22(69%)18(82%)摆脱RBC/PLT输注依赖20(63%)13(59%)改变疾病进程,延缓转白——疗效与生存优势01摆脱输血依赖02细胞遗传学缓解03细胞遗传学缓解与临床获益14按照IWG标准的缓解按细胞遗传学标准的缓解CRPR无CR(n=21)1461PR(n=0)mCR(n=11)416mCR和HI(n=9)216HI(n=8)233SD/PD(n=18)2115总数(n=69)24123118个月OS87%54%37%Kan
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