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2025他克莫司治疗儿童肾小球疾病的个体化用药专家共识

他克莫司是儿童肾小球疾病治疗中被广泛应用的免疫制剂，由于

药代动力学、药效动力学的个体差异大，精准用药面临困境。国内外尚

缺乏他克莫司治疗儿童肾小球疾病的个体化用药指引。该共识结合国内

外最新研究进展和临床实践经验，从他克莫司在儿童肾小球疾病中的应

用、血药浓度监测、药物基因检测和药学监护几方面进行总结，以期协

助医师、药师开展个体化用药，提高患者满意度。

推荐1：他克莫司在儿童肾小球疾病中常规治疗的用法用量和应用。

(1)肾病综合征：起始剂量。.05-0.15mg/(kg-d),诱导期CO

目标值为5~10nig/L,维持期CO目标值可适当下调；(2)狼疮性

肾炎：单药治疗时，起始剂量0.10-0.15mg/(kg-d),CO目标

值为5〜15瞄/L,多靶点治疗时，起始剂量0.05mg/(kg-d),

CO目标值为4〜6昭/L;(3)IgA肾病：起始剂量0.05-0.15mg/

(kg-d),C。目标值为5〜10瞄/L;(4)IgA血管炎肾炎：起始

剂量。.05—0.15mg/(kg-d),C。目标值为4〜10瞄/L,保证治

疗疗程充足。

推荐2:建议使用他克莫司CO作为治疗药物监测指标，如出现药

物相关不良反应时，可检测峰浓度或药-时曲线下面积。

推荐3:他克莫司首次给药后同一剂量连续服用3~7d(至少3d

后，不建议晚于7d),应进行第1次TMo之后根据临床表现与尿

检结果按需监测。特定情况下应增加监测频率。

推荐4：TM推荐采用液相色谱-串联质谱法，各医疗机构也可根

据实际情况选择适宜的免疫法，需要连续监测时建议患者在同一临床实

验室、采用同一检测方法测定他克莫司血药浓度。

推荐5:应遵循个体化原则，建议由具备TM知识及临床知识的药

学人员重点对3种情况进行解读。（1）血药浓度低于目标范围下限；

（2）血药浓度高于目标范围上限；（3）血药浓度在目标范围内，但临

床疗效不佳或出现不良反应。

推荐6:建议肾小球疾病患儿使用他克莫司前检测CYP3A5*3,并

根据基因型给予初始剂量；若用药前未检测基因，也可在用药期间检测

以及时调整剂量。

推荐7：建议在使用他克莫司期间进行全程化药学监护，注意药物间相

互作用及不良反应的发生。

他克莫司（tacrolimus）作为一种钙调神经磷酸酶制剂，被广泛

应用于儿童肾小球疾病的治疗。他克莫司与胞浆蛋白（FKBP12）结合

形成复合物，该复合物制钙调神经磷酸酶活性，继而制T细胞的活

化、T辅助细胞依赖型B细胞的增殖，并制淋巴因子的形成（如白介

素-2）和白介素-2受体的表达，从而发挥免疫制作用。

他克莫司治疗窗窄，药代动力学（pharmaco-kinetics,PK,简称

药动学）和药效动力学（pharmacodynamics,P,简称药效学）个

体差异大［1-5］，临床上难以精准给药，常需进行治疗药物监测

（therapeuticdrugmonitoring,TM）。国内外先后发布了多个移

植领域他克莫司的个体化用药指南，但目前尚无他克莫司治疗儿童肾小

球疾病的个体化用药指引。

因此，共识起草专家组于2022年7月开始调研国内外他克莫司个体化

用药最新研究进展，梳理他克莫司口服常释制剂在儿童肾小球疾病中的

应用、TM、药物基因检测和药学监护的相关内容并提出推荐意见。

2023年6月至2024年8月期间，专家组经过多次讨论修订形成了共

识初稿o按照德尔菲法，共30余名医学、药学、方法学专家分别在2024

年9月进行了3轮专家讨论，逐步修改形成送审稿，2024年9月28

日，专家们进行最后审评，通过了本共识意见。

1儿童肾小球疾病及他克莫司的应用

肾小球疾病是指两侧肾脏的非化脓性疾病，病变主要发生于肾小球

或始于肾小球，如多种肾炎和肾病［6］。本共识主要介绍他克莫司在

儿童肾病综合征(