心血管病的基因治疗.ppt

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心血管病的基因治疗

3GREATPROJECTSAPOLLOPROJECTMANHATTANPROJECTHUMANGENOMEPROJECT

GENEGenescarryinstructionsthatallowthecellstoproducespecificproteins.02AgeneispartofaDNA.01

Genetherapyisanexperimentalmedicalinterventionthatinvolvesmodifyingthegeneticmaterialoflivingcellstofightdisease.

基因治疗的方法01目标基因02载体03转导方法

目标基因01正常基因代替缺陷基因：LDLR基因用于FH02阻遏不利基因的表达：反义核酸阻遏c-myb03修复异常基因04增加有利基因的表达：VEGF05多基因联合治疗：NOS,FGF,t-PA,etc

载体非病毒载体真核表达质粒脂质体共扼载体病毒载体腺病毒腺相关病毒逆转录病毒（MLV、HIV）单纯疱疹病毒痘病毒

载体Tet-off/Tet-on系统可调控载体胰岛素启动子肌浆球蛋白启动子胶原结合域-动脉内膜损伤局部组织特异性启动子

转导方法静脉注射直接心肌内注射经导管心肌注射球囊、支架携带:双球囊/多孔球囊/水凝胶球囊etc直接转移体外转导（肝细胞、内皮细胞、移植物）间接转移

临床试验01WILSONJM199103逆转录病毒载体054个月后仍有表达,02LDLR基因/家族性高胆固醇血症,5pts04体外转导自体肝细胞,回输体内06LDL/HDL由10-13降低到5-8,持续18个月

临床试验ISNERJM199401VEGF基因/周围动脉疾病,18pts02裸真核表达质粒03球囊转导/肌肉注射044/12w血管造影显示侧枝循环明显增加血流量增加82%05

临床试验ISNERJM2002VEGF基因/冠心病裸真核表达质粒直接心肌注射/经导管注射血管造影显示侧枝循环明显增加症状改善12

基因治疗存在的问题01效率02安全表达过度\范围过广\致突变03目的基因

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