我国引入境外罕见病药物情况全景梳理项目报告 2025.pdfVIP

我国引入境外罕见病药物情况全景梳理

项目报告

项目背景

罕见病药物面临“境外有药，境内无药”的状况

01

截至目前，仍有50+种罕见病孤儿药在美国FDA或/和EMA已获批上市，但在我国尚未获得NMPA批准

罕见病药物的全生命周期面临02罕见病药品上市审批过程缓慢，缺乏专项政策支持

挑战，如何加速境外罕见病药尚缺少罕见病药物身份认定及独立的罕见病药物注册审评、审批通道，审评审批仍然是影响罕见病药品上市速度

的关键障碍

物准入、准入后如何保障药品

供应和患者的可负担性、以及罕见病医疗保障体系不够完善，高值类罕见病药物保障不足

03

药品在市场中持续的活性，均截至2023年，仍有24种罕见病的治疗药物未被国家医保目录报销范围覆盖，47种罕见病药物未纳入医保目录*，

是亟待解决的问题“境内有药，患者经济负担重”的情况依然存在

04罕见病药品定价机制不健全，没有形成对市场主体的正向激励机制

药品定价考量不足导致药企利润偏低，无法接受医保谈判，致使药物价格昂贵，患者无法负担，购买人数减少，

最终药品退市。如治疗黏多糖贮积症IVA型的唯铭赞将于今年退出中国市场

*数据来源：刘清扬,刘鑫,王少红,尚俊美,唐彦,张波.基于《第一批罕见病目录》的罕见病药物可及性研究[J].协和医学杂志,2023,14(6):1208-1216.DOI:10.12290/xhyxzz.2023-01632

研究目标

•本研究旨在梳理境外罕见病药品的引入和落地现状，为有关部门政策优化和企业开展相关决策提供参考

梳理境外罕见病药物的引•梳理和总结过去五年内境外引入的罕见病药物，分析其特点和规律，为新药物引入提供参考

01

入情况•根据两批罕见病目录，梳理和发现目前“境外有药、境内无药”的情况，分析相关原因

梳理境外罕见病药物的落•系统分析过去五年内引入的罕见病药物的保障和落地情况

地情况•选取案例分析过去五年内引入的罕见病药物市场表现，分析其主要的成功要素和问题02

梳理先行区罕见病药品可•梳理海南博鳌乐城、北京天竺、粤港澳大湾区在提高罕见病药物可及性方面的政策

03

及性现状措施，并针对其实际效果进行简要分析

总结成功要素和主要问题•提供宏观观察，为未来的系列调研奠定基础04

3

•一：我国罕见病药物引入情况分析

•二：引进罕见病药品落地情况分析

•三：先行区罕见病药品可及性分析

•四：相关建议

一、我国罕见病药物引入情况分析

•项目组对过去五年我国引入的各类境外罕见病药品开展了分析

本项目研究的药物名单和范围限定如下境外产品引入的分析维度

•时间范围：2019-2024年上半年期间（数据收集时间截止到

•整体情况：2019~2024上半年80种引进药品的整体情况和趋势

2024/7/30）我国批准上市的药品