基因工程药物研发-基因工程到药物全程.pptx

基因工程药物研发基因工程到药物全程Presentername

Agenda基因工程技术药物研发流程疫苗研发与生产药品监管行业前景

01.基因工程技术介绍基因工程技术的基本原理和应用

DNA重组技术流程概述DNA提取从原核或真核细胞中提取DNA0102限制性内切酶切割利用限制酶切割特定DNA序列03DNA片段分离利用凝胶电泳等方法将DNA片段分离04DNA连接利用DNA连接酶将不同来源的DNA片段连接DNA重组技术

基因编辑步骤01设计gRNA选择合适的gRNA序列来指导Cas9酶切割DNA02合成基因将gRNA和Cas9蛋白体外合成03转染细胞将gRNA和Cas9蛋白导入需要编辑的细胞中04切割DNACas9酶指导DNA切割基因编辑技术

基因合成技术的流程确定基因序列的目的、长度、GC含量等参数设计基因序列使用化学方法合成DNA片段化学合成使用连接酶将DNA片段连接在一起连接片段将基因插入载体，转化到宿主细胞中进行扩增克隆基因基因合成技术

基因编辑与CRISPRCRISPR原理CRISPR/Cas9系统精确基因编辑01CRISPR应用CRISPR/Cas9助药研发02基因编辑优势CRISPR比传统编辑更好03CRISPR编辑

02.药物研发流程药物研发全流程介绍

靶点筛选流程通过基因敲除或过表达验证靶点对于疾病的作用验证靶点可行性通过文献调研和基因分析确定与疾病相关的靶点确定疾病靶点通过高通量筛选方法，筛选具有酶活性的靶点筛选靶点酶活性筛选具有针对性的靶点拮抗剂筛选靶点拮抗剂靶点筛选

靶点信息分析分析靶点信息为药物设计提供依据药物分子设计优化药物结构以提高活性生物活性评价药物评价为优化提供依据药物设计关键药物设计

药物实验必要合成通过化学合成等方法制备药物原料评价评价药物药效毒性指标鉴定对药物进行质量检测和分析以确保药物的纯度和结构正确优化优化药物提高药效降低毒性实验验证

药代动力学优化药效学优化结构优化调节药物吸收分布代谢排泄调节药物与靶点的亲和力和选择性改变药物结构提高药效学性能药物优化方法药物优化

药物最终试验三期临床试验验证药物安全性有效性1不良反应监测监测药品不良反应保证安全性2实施伦理要求保护受试者权益确保试验安全3临床试验

03.疫苗研发与生产介绍疫苗研发的基本流程和生产过程

病毒基因调控通过调控病毒基因，实现对疫苗的精准控制和安全性提升病毒基因改造利用基因工程技术改造病毒基因，增强疫苗的免疫效果病毒基因表达通过病毒基因表达系统，实现对疫苗的高效产生和提取病毒基因研发应用病毒基因工程

疫苗设计的基本流程分析疾病的传播途径、感染机制和临床表现确定疾病特征从病原体中筛选出适合的抗原选择抗原0102采用基因工程技术表达和纯化抗原抗原表达和纯化将抗原和佐剂混合，调整剂量和配比，制备疫苗制备疫苗0304疫苗设计

病毒培养在细胞培养基中培养病毒病毒灭活用化学物质或物理方法灭活病毒提取病毒抗原从病毒中提取抗原制备疫苗将病毒抗原与适当的辅料混合制备疫苗疫苗生产的基本流程疫苗生产

告知医生病史、药物过敏情况等，确保安全接种接种前要告知医生根据不同疫苗的接种要求选择合适的部位，避免并发症接种部位需要注意观察接种部位是否有不适，注意发热、皮疹等异常反应接种后观察疫苗接种时需要注意的事项疫苗接种

04.药品监管介绍药品监管的主要内容和流程

优化医药市场准入流程受理阶段审核和收录初步申请材料审评阶段药物临床试验和药效分析申请阶段递交相关的申请材料批准阶段药品上市许可证的批准药品审批流程

药品上市后监管流程概述01.药品上市后监测监测药品的安全性和疗效02.药品再评价对药品的安全性和疗效再次评价03.药品缺陷报告监测药品的缺陷和不良反应04.药品风险评估对药品的风险进行评估药品上市后监管

0203原材料质量检测原材料的控制01严格控制药品生产过程生产工艺的控制多项质量检测，确保药品质量。药品质量的检测药品质量控制药品生产质量控制

05.行业前景基因工程药疫苗未来趋势

基因工程药物未来发展技术创新驱动高效精准基因工程技术个性化治疗需求个性化基因药物研发政策法规支持政府支持基因工程药物行业基因药物医疗新时代

市场增长广阔基因编辑扩展基因编辑技术的应用将扩展到更多领域，如癌症治疗等。生物芯片市场广阔生物芯片市场前景广阔仿生物将流行生物类似物将在治疗疾病的领域里成为主流。市场前景分析

创新药物研发循环流程01靶点发现基于基因组数据和分子生物学技术，发现合适的靶点02药物筛选高通量筛选技术筛选药物03药物设计设计安全有效的药物分子04临床试验优化药物剂量疗效试验05药物生产大规模生产确保药物质量创新药物研发趋势

基因技术广泛应用合成生物学结合生物学工程计算机学03人类细胞治疗人体细胞治疗多种疾病02基因编辑技术革命性基因组改写技术01生物技术应