CDE-20231124-《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（征求意见稿）》-征求意见.pdf

2023年11月

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一、引言1

二、疾病登记的定义1

三、疾病登记数据的应用场景3

（一）产生补充或关键临床证据4

（二）为临床试验设计提供依据4

（三）作为单臂试验的外部对照产生临床证据4

（四）用于上市后安全性监测和/或有效性评价5

（五）丰富临床试验的实施方式5

四、数据库的建立6

（一）疾病登记的建立过程6

（二）疾病登记计划与设计7

（三）数据库构建13

（四）疾病登记数据的获取、录入与质量控制15

（五）数据库成熟18

（六）数据库融合与扩展18

（七）数据安全与伦理20

（八）早期融入PFDD理念21

五、从临床研究角度对疾病登记数据的评估22

（一）研究目的的实现22

（二）疾病登记建设的规范性22

（三）研究人群代表性23

（四）随访期、随访间隔和时间窗23

（五）数据质量及其控制24

（六）数据使用的合规性24

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六、疾病登记数据的递交及与监管机构的沟通交流25

（一）疾病登记数据的递交25

（二）与审评机构的沟通交流25

参考文献26

附录1：词汇表30

附录2：中英文词汇对照34

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2

3

4一、引言

5使用真实世界证据（real-worldevidence，RWE）支持药

6物监管决策日益受到重视。目前，开展真实世界研究（real-

7worldstudy，RWS）面临的首要挑战是真实世界数据在质、

8量和可及性方面难以有效支持监管决策所需要的临床证据。

9疾病登记（diseaseregistry）通常根据登记目的进行前瞻性设

10计，针对性地、系统地、适时地、较长期地收集特定人群的

11疾病及其临床特征数据，实施中注重质量控制，其数据质量

12相对较好，是真实世界数据（real-worlddata，RWD）的重要

13来源之一。如何充分利用现有的质量较好的数据资源，以及

14如何战略性布局建立质量优良的疾病登记，对于产生充分的

15真实世界证据并用于支持监管决策至关重要。

16本指导原则将阐述如何建立疾病登记，以及如何评估和

17使用已有的疾病登记数据，旨在为基于疾病登记的真实世界

18数据应用提供指导。

19二、疾病登记的定义

20“登记”一词所对应的英文“registry”，同时有“注册”、“注

21册登记”等不同翻译。为了与临床研究中的药物注册（drug

22registration）相区分，本指导原则采用“登记”这一词汇。

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23登记是指根据事先确定的登记目的，有组织的、系统的、

24根据所定义的随访/观察时限和时点中心化地收集与人口学、

25疾病、暴露、诊疗、结局等相关的患者个体层面的纵向数据

26所形成的数据库，也称为登记系统，登记数据库是登记形成

27的最终成果。登记通常是前瞻性地收集数据的，也可以按照

28前瞻性设计方案融合既往产生的数据。基于登记所产生的数

29据开展的研究，称为登记研究（registry-basedstudy）。

30登记又称为病例登记（patientregistries），针对患者的数

31据进行收集，包括患者的疾病状况，接受的治疗或所处的暴

32露，以及使用的药品。登记研究根据研究的侧重点不同可分

33为疾病登记、医疗产品登记（productregistries）和健康服务

34登记（healthserviceregistries）。其中疾病登记可以是单一疾

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