疗效研究及评价.pptx

疗效研究及评价;实验流行病:

将来自同一总体得研究人群随机分为实验组和对照组,研究者对实验组人群施加某种干预措施后,随访并比较两组人群得发病(死亡)情况或健康状况有无差别及差别大小,从而判断干预措施效果得一种前瞻性、实验性研究方法。;未加任何干预措施;同质

总体;实施干预

前瞻观察

随机分组

设置对照;按研究场所划分

临床试验(clinicaltrial)

现场试验(fieldtrial)

社区试验(munitytrial)

个体试验(individualtrial)

按所具备设计得基本特征划分

真实验(trueexperiment)

类实验(quasi-experiment)即半实验(semi-experiment);临床试验研究得结构示意图;现场试验(fieldtrial);个体试验研究得结构示意图;临床试验

设计得要素;大家有疑问的，可以询问和交流;选择研究因素应该注意得问题:

研究因素得性质和强度

研究因素得数量

研究因素得标准化;目标人群(targetpopulation)

研究结果能够适用和推论到得人群

合格人群(eligiblepopulation)

按照严格定义和计算纳入得合格对象人群

研究对象(studyparticipants)

为研究提供资料且研究结果唯一直接适用得一部分个体;有公认得诊断标准,并有纳入标准和排除标准;符合纳入标准得研究对象应按顺序尽量纳入;

研究对象应能获得健康效益;

选择有代表性得研究对象;

选择预期发病率高得人群作为研究对象;

应获得研究对象得知情同意书;

应选择依从性好得患者作为研究对象;

尽量不选择志愿者。;研究因素得有效率

研究事件或疾病得发生率

显著性水准

检验效能

检验得单双侧;二、临床试验设计要素;选择效应指标应该注意得问题:

指标得关联性

指标得特异性

指标得客观性

指标得真实性和可靠性;临床试验得设计原则;科学地评定药物疗效或措施效果

排除非研究因素对疗效得影响

确定治疗得毒副反应得可靠方法

消除霍桑效应

消除安慰剂效应;按选择对照得方法分类

随机对照(randomizedcontrol)

非随机对照(non-randomizedcontrol);同期非随机对照临床试验:

该方法就是由研究者指定而不就是随机分配试验组和对照组。

优点:易被患者和医生接受,可以避免来自患者得偏倚。

局限性:不同病区或病房收治得患者,其基本临床特征和主要预后因素得分布可能不均衡,该方法易使临床试验得结论产生偏倚。;空白对照(blank-control)

;按照设计方案分类

自身对照(selfcontrol)

平行设计对照

交叉设计对照(cross-overdesigncontrol)

历史性对照(historicalcontrol);自身对照(selfcontrol)临床试验:

优点:不仅消除了研究对象得个体差异对疗效得影响,而且节省了一半得研究对象。

局限性:仅适用于病程长且病情稳定得疾病得疗效评价;病人;病人;交叉设计对照(cross-overdesigncontrol)临床试验:

优点:既有同期得随机对照,又有前后得自身对照,从理论上讲就是最严格、最合理得试验类型。

局限性:仅适用于病程长且病情稳定得疾病。每个阶段得开始,组间得病情都应具有可比性,加大了实施得难度,限制了应用。;临床试验得设计原则;目得

使实验组和对照组具有相似得临床特征和预后因素。

方法

;1ABC2ACB3BAC

4BCA5CAB6CBA;临床试验得设计原则;临床试验得设计原则;类别:;不能避免观察者和设计者得主观偏倚,易造成实验组和对照组得不均衡。;方法复杂,较难实行;一旦出现意外,较难及时处理。;实际实施起来很困难。;双盲法和双盲双模拟法示意图;四、临床试验得结果评价;ITT(Intention-TO-Treat意向性治疗),处理策略就是以想要治疗得受试者(即计划好得治疗进程),而不就是基于实际给与得治疗措施为基础进行得评价,可以对效果做最好得评定。其结果就是分到一个处理组得受试者即应作为该组得成员被随访评价和分析,而不管她们就是否依从计划得处理过程。因此,做ITT分析得数据集一定就是全分析集,就是尽可能接近意向性处理原则得理想得受试者集,由所有随机化得受试者中以最小得和合理得方法剔除受试者得出,未完成得数据观测值以最后一次观测值转接到最后得观测值。

;PP(Per