盐酸曲恩汀胶囊-药品临床应用解读.pptx

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公平性;;

u肝豆状核变性的药物治疗目的是减少体内蓄积的铜，维持体内铜代谢平衡。我国现有治疗肝豆状核变性病的药物主要有锌剂、D-青霉胺、二巯类药物等，但各自有其局限性。

uD-青霉胺：有大约20%的不耐受率；不良反应较高且较为严重，约30%的患者因不良反应停药，其中最严重的不良反应是免系统性红斑狼疮和免疫复合物性肾炎；神经系统症状加重的风险较高。

u锌剂：降铜作用相当缓慢，只能作为维持治疗手段配合螯合剂使用。

u二巯类：驱铜效果较弱，若要达到相同的驱铜效果，不良反应会比青霉胺更高。不能完全替代青霉胺，只能交替使用。在欧美指南中均无推荐，目前在国际几乎无临床应用。;;

最新随机对照试验：曲恩汀的疗效非劣于青霉胺，且对于Wilson病患者具有良好耐受性11;

发布单位;

u曲恩汀有优异的驱铜疗效，同时安全性优于青霉胺。

u特别是对于有肝病症状和神经症状的患者，曲恩汀的疗效优异，获得众多指南推荐。

u在欧美国家已取代青霉胺成为肝豆状核变性病的一线治疗药物。;

公共健康影响显著，为罕见病患者、儿童患者带来用药保障

?本品为罕见病治疗用药、儿童用药，可为青霉胺不耐受的肝豆状核变性患者带来用药保障，填补临床用药空白。;

参考文献

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(CHELATE):arandomised,open-label,non-infe