罗普司亭N01-药品临床应用解读.pptx

罗普司亭N01

目录药品基本信息安全性12有效性3创新性4公平性5

01药品基本信息通用名注射用罗普司亭N01注册规格250μg/瓶，500μg/瓶适应症本品适用于对其他治疗（例如皮质类固醇、免疫球蛋白）反应不佳的成人（≥18周岁）慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者。本品仅用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的ITP患者，不应以将血小板计数恢复至正常水平作为治疗目的。用法用量成人患者推荐起始给药剂量为1μg/kg（以罗普司亭N01计），每周皮下给药1次。此后每周评估一次血小板计数，根据血小板计数、症状适当增减给药量，最大给药量为每周1次10μg/kg。中国首次上市时间2024年4月目前大陆地区同通用名药品的上市情况无全球首次上市时间+国家/地区2024年4月中国是否为OTC药品否

药品基本信息原因：罗普司亭目前唯一在医保的、适应症为ITP的长效TPO受体激动剂类药物，罗普司亭N01在药理机制和药物分类上和罗普司亭属于同一类别，具有较高参考意义优势：1.齐鲁制药具有稳健的生产工艺、充足的产能，对比参照药品，能够充分保证罗普司亭N01的市场供应2.对于脾切除的ITP患者，注射用罗普司亭N01的持续血小板反应率高于注射用罗普司亭（61.5%VS38%）参照药品建议：注射用罗普司亭原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病，患者血小板减少，导致皮肤粘膜出血、严重内脏出血、致命性颅内出血均可发生，严重影响患者生存质量。中国成人年发病率5/10万，患者人数约55万，60岁以上老年人是高发群体，发病率达13.7/10万ITP患者的死亡率比一般人群高1.3-2.2倍，5年、10年和20年死亡率分别为22%、34%和49%ITP是慢性病，病程长，复发率高（6个月复发率62.5%，5年复发率高达85%），TPO受体激动剂是二线治疗中应用最广泛的药物，需要更多种类升血小板药物来满足临床治疗选择复发难治的ITP患者约占1/3，亟需强效、快速、安全性更好、依从性更佳的升血小板药物，提高患者生活质量疾病基本情况未满足治疗需求情况

02安全性国外荟萃分析显示，与多个ITP二线常用药物相比，罗普司亭严重不良事件分数最低（罗普司亭安慰剂艾曲泊帕利妥昔单抗重组人血小板生成素+利妥昔单抗），安全性更好对比小分子药物，罗普司亭不经肝脏代谢，无肝毒性，不会引起肝酶升高罗普司亭药物间相互作用风险低，合并用药更安全罗普司亭N01临床研究数据全都来自中国患者，对中国患者的诊疗参考更具价值最常见的不良反应为关节痛、头痛和尿路感染，但与安慰剂组相比，发生率基本相当相对少见的药物不良反应包括：治疗停止后血小板减少复发、骨髓网硬蛋白增加和贫血等说明书收载的安全性信息国内外不良反应发生情况与目录内药品比较安全性优势与不足

有效性相比目录内同治疗领域药品，本品优势有：罗普司亭1μg/kg组患者2.5天即达PLT峰值34×109/L罗普司亭治疗1周有效率达77%，2周高达91%（50×109/L）；重组人血小板生成素、艾曲泊帕、海曲泊帕常规剂量血小板应答时间（50×109/L）需2-3周1.比目录内现有药物起效更迅速，早期应答率更高接受罗普司亭N01治疗的受试者，在双盲期24周产生持续血小板反应（24周的最后8周有6周血小板计数50×109/L）的比例为61.8%，与原研药有效性基本一致罗普司亭无治疗缓解的概率是艾曲泊帕的2.1倍2.持续应答，无治疗缓解的概率是艾曲泊帕的2.1倍罗普司亭治疗艾曲泊帕难治/无效/复发患者，单药治疗有效率达75%，联合达那唑有效率达100%3.其他同类药物无效的情况下，用于复发难治患者仍有较高的有效率对于脾切除的ITP患者，注射用罗普司亭N01的持续血小板反应率高于注射用罗普司亭（61.5%VS38%）4.用于脾切除的ITP患者，注射用罗普司亭N01疗效对比原研更优

国内外指南推荐有效性2019国际共识报告：关于原发免疫性血小板减少症调查和管理TPO-RA（罗普司亭或艾曲泊帕）在脾切除和非脾切除患者中展现了出色的应答率（60%）（A级推荐）。罗普司亭治疗同时可以改善应答患者的疲劳（A级推荐）。2019ASH指南：原发免疫性血小板减少症指南对皮质类固醇依赖或对皮质类固醇无反应≥3个月的成人ITP患者，ASH建议使用TPO-RA（罗普司亭或艾曲泊帕）或脾切除（证据级别⊕○○○）。2019日本指南：原发免疫性血小板减少症指南二线治疗建议：将TPO-RA（A级推荐，包括罗普司亭）、利妥昔单抗和脾切除术作为二线治疗。2023中国专家共识：促血小板生成药物临床应用管理罗普司亭可有效提高血小板计数、改善ITP患者的生活质量。

04创新性主要创新点：优势：药品注册分类：更适合老年及肝损患者：这两类患者肝功差，罗普司亭