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氯苯唑酸葡胺
目录
CONTENTS
药品基本信息
安全性
1
2
有效性
3
创新性
4
公平性
5
01
药品基本信息
通用名
氯苯唑酸葡胺软胶囊
注册规格
20mg
适应症
本品用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病I期症状患者，延缓周围神经功能损害
用法用量
氯苯唑酸葡胺的推荐剂量为20mg，每日一次，口服。
中国首次上市时间
2020年
目前大陆地区同通用名药品的上市情况
辉瑞/正大天晴
全球首次上市时间+国家/地区
2011年
是否为OTC药品
否
参照药品建议：无
原因：
目录内无治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的药物
对比参照品的优势与不足：
疾病基本情况
介绍：
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR‑PN）是由编码转甲状腺素蛋白的TTR基因致病变异导致的一种以周围神经损害为主，呈常染色体显性遗传的多系统疾病。
大陆地区发病率、年发病患者总数：
该疾病发病率及患病率均极低，流行病学调查显示，全球患者约5000-10000人。根据中国《罕见病诊治指南(2019年版)》中指出:中国患病人数约为2000人。
未满足治疗需求情况
该疾病患者下肢至全身感觉及运动功能逐步减退，导致无法行走或长期卧床、最终死亡，给患者、家庭及社会带来沉重的疾病负担。转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病目前可诊可治，临床需求迫切。
药品基本信息
02
安全性
03
有效性
2.指南推荐药物
1、罕见病指南（2019版）
2、转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的诊治共识（2021）
ATTR‑PN的对因治疗药物包括转甲状腺素蛋白稳定剂（氯苯唑酸和二氟尼柳）和基因沉默药物（patisiran和inotersen），1期患者首选氯苯唑酸治疗。
3.疗效确切
据大样本长期研究显示，对于V30M突变的早发型患者，氯苯唑酸葡胺软胶囊与不治疗相比可降低91%的死亡风险，与肝移植相比可降低63%的死亡风险。对于V30M晚发型患者，氯苯唑酸葡胺软胶囊与不治疗相比可降低82%的死亡风险
通过一致性评价，质量与原研一致
1.质量与原研一致
04
创新性
主要创新点：
优势：
药品注册分类：
可有效降低死亡风险；
可以延缓疾病进展，提高患者生活质量；
安全性高，不良反应发生率低且轻微，适合患者长期治疗
药品注册分类：IV
氯苯唑酸葡胺是一种转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，通过选择性地与TTR结合，稳定TTR并减缓其解离成单体的速度，延缓ATTR淀粉样变性的产生和沉积，从而达到治疗效果；
氯苯唑酸葡胺是我国首个且唯一获得国家药品监督管理局批准用于ATTR‑PN的治疗药物。转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR‑PN）被纳入罕见病目录。
主要
创新点
创新带来的获益
05
公平性
谢谢
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