艾度硫酸酯酶ß注射液-药品临床应用解读.pptx

艾度硫酸酯酶β注射液;;

?通用名：艾度硫酸酯酶β注射液

?说明书适应症：用于确诊的黏多糖贮积症II型（MPSII，亨特综合征）患者的酶替代治疗。本品尚未在38个月龄以下儿童中开展临床试验。

?注册规格：6mg(3ml)/瓶

?用法用量：推荐剂量方案为0.5mg/kg体重，每周一次静脉输注。

?中国大陆首次上市时间：2020年9月获批

?全球首个上市国家/地区及上市时间：韩国，2012年1月

?目前大陆地区同通用名上市情况：无，本品为独家

?是否为OTC药品：否;

?疾病基本情况：黏多糖贮积症（MPS）是由于溶酶体中降解糖胺聚糖（黏多糖，

GAGs）的水解酶活性缺乏或降低，导致GAG聚积在体内后致多器官系统受累的一组疾病，是中国第一批罕见病目录中第73号疾病

黏多糖贮积症II型（MPSII，亨特综合征）

罕见遗传性疾病（X染色体相关隐性遗传，患病者主要为男性），疾病发作年龄：2~4岁

临床症状：严重的气道阻塞、骨骼畸形、心肌病等，大多数患者出现神经功能下降，大部分患者缺乏自理能力，生命质量低下，不接受治疗患者病情进展迅速，中位死亡年龄13.4岁

?大陆地区发病率：亚洲国家和地区MPSII新生儿发病率约为0.84/10万1

?年发病患者总数：100人左右（按照2022年新生儿956万人计算2）

?未满足的治疗需求：

MPSⅡ缺少特异性治疗药物，药物可及性低

海芮思注射液是中国首个且唯一一个治疗MPSII的酶替代（ERT）药物，填补了中国MPSII临床治疗空白

MPSⅡ患者生命质量低，缺乏自理能力，照护者负担重

海芮思临床显示能有效减轻患者症状，提高患者行动能力和自理能力;

?药品说明书收载的安全信息：最常见报告的不良反应是输液相关反应，大多为轻中度，包括皮肤反应（荨麻疹、皮疹、瘙痒）、发热、头痛、高血压和潮红。通过减慢输注速率、中断输注或给予抗组胺药和/或皮质类固醇可以治疗或改善输液相关反应。对本品成份或任何辅料发生过重度或危及生命的超敏反应者为禁忌用药1。

?目前在国内外的不良反应发生情况：

最常见的不良反应为荨麻疹、皮疹等输液相关反应，大??为轻中度且具有一过性和可控性。

药品安全性研究结果显示2，小于6岁的患者转用艾度硫酸酯酶β治疗52周，

6例患者共发生109次AE，均为1/2级，1次SAE（与药物无关），1例患者(

16.7%）发生输注相关药品不良反应，无SAE，无患者发生停药现象，整体

安全性特征良好。

自2012年1月9日以来已在包括中国在内的17个国家使用，监管机构和上市

许可持有人未因安全性原因而采取任何措施。;

综合多个临床研究结果显示：

?对于初次接受艾度硫酸酯酶β诊疗的患者，本药物显著降低uGAG水平达64.15%1

?直接实验室指标uGAG降幅较活性对照组更大

?从幼儿期（6岁以下儿童）到成年期的广泛年龄范围内的疗效得到证实;

I/II期临床研究中，

治疗24周，6-MWT增加23.5%（61.6米）;

国家;

?药品创新：

中国首个且唯一MPSII酶替代疗法，FDA孤儿药资格认证，获NMPA优先评审资格，填补临床治疗空白。

生产工艺新，酶活性高：成熟CHO工程细胞体系提高稳定性，无血清培养基降低污染风险，为患者补充缺失的酶，与受体特异性结合，靶向溶酶体，使糖胺聚糖分解代谢。

?应用创新：

给药方便：当前对于少数患者可采取的另一种治疗手段为造血干细胞移植。艾度硫酸酯酶β每周一次注射给药，无并发症，无需配体，无需住院，不良反应少且轻微，依从性好。

患者安全：MPSII主要为儿童患者，针对6岁以下儿童进行临床试验验证，儿童用药证据充分。

?创新带来的疗效及安全性方面的优势：

可及性高，提供更安全和更可靠的治疗选择

安全性高，国内外临床用药未发生超敏等严重不良反应，未有患者因不良反应停药。

?入选人民日报健康客户端主办的“2020年第十三届健康中国论坛十大新药”，评选为其中唯一的罕见病药品。;

目录中无MPSII治疗药物，填补目录空白;谢谢