近乎PAM-less腺嘌呤碱基编辑器的优化策略与效能提升研究.docx

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2025-03-29 发布于上海
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近乎PAM-less腺嘌呤碱基编辑器的优化策略与效能提升研究

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种新兴的治疗手段，为众多疑难杂症的治愈带来了希望，尤其是在单基因遗传病的治疗领域，展现出了传统治疗方法无法比拟的优势。单基因遗传病是由单个基因突变引起的疾病，其种类繁多，据统计，目前已发现的单基因遗传病超过7000种，如囊性纤维化、镰状细胞贫血、杜氏肌营养不良等。这些疾病严重影响患者的生活质量，甚至危及生命，且多数缺乏有效的治疗方法。传统治疗手段往往只能缓解症状，无法从根本上治愈疾病。基因治疗则通过对致病基因的精准编辑，有望实现疾病的根治。

在基因治疗的众多技术中，腺嘌呤碱基编辑