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腺病毒载体左侧ITR区对下游基因表达特异性的影响研究

一、引言

1.1研究背景

基因治疗作为一种新兴的治疗手段，为众多难治性疾病的治疗带来了新的希望。其基本原理是将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。在基因治疗的发展历程中，载体技术的进步起着至关重要的作用。理想的基因载体需要具备高效的基因传递能力、良好的生物相容性、低免疫原性以及稳定的基因表达等特性。

腺病毒载体作为基因治疗领域中应用最为广泛的病毒载体之一，具有诸多显著优点。腺病毒是一种线性无包膜的双链DNA病毒，其直径约70-90nm，呈二十面体立体对称结构。基因组两端各有长约10