医疗器械临床试验设计中的统计学问题.pptx

《医疗器械临床试验质量管理规范》

对器械临床试验规定的记录学考虑;?

?;新旧版本对比;?

?;1、病人抽样

（样本）;?生物记录：保证试验设计科学、合理、试

验成果可靠;设计时应考虑的重要记录学问题;试验目的和试验设计类型;研究目的和试验设计类型;优效性设计(Superiority）;评价措施

uP值;v高优指标（有效率）;优效;v率比：瞬时风险比（HR）、比数比(OR)

v一般为低优指标; ORT/C

优效成立;优效设计难度巨大;非劣效试验

（Non-Inferioritytrial）;非劣效试验评价措施;非劣效;PrimaryClinicalEndpoint:TargetLesionFailureat12Months

(Compositeofcardiacdeath,targetvesselMIandclinically;?

?

?

?;4.0%;非劣效试验评价;非劣效研究;重要提醒;等效;单组目的值(OPC）;目前;?;单组目的值设计的评价措施;单组目的值试验评价措施

（事件发生率，低优指标）;谨慎采用单组目的值设计！; 例：射频消融导管增长室上

速适应症（美国FDA）

Table1.AcceptableEndpointCriteriaBasedon

MedicalLiterature;例：支架注册试验（单组部分）;35;重要疗效（安全性）评价指标;最常见问题;Example2:Neuro-StimulationSystems;疼痛包;Multipletestingissometimes;多终点应对方略;多终点应对方略（续）;重要评价指标（重要终点）;与否有对照品？;与否有对照？;自身前后对照;对照的选择;患者基线数据;基线人口记录学描述及组间均衡性检查;对照品？; 对照方式—平行对照

平行对照（最常见）

试验组与对照组同步开始、同步结束，两组受试者

在试验中处在相似的条件，唯一的不一样点是各组所

使用的器械不一样;A

B;目前;历史对照的局限性; 控制偏倚的重要措施—随机

?设计良好的随机对照临床试验永远是金原则

-提供比其他任何试验都要高的数据质量

-最大程度减少治疗偏倚;临床研究的证据级别;治疗组;符合伦理临床可行;控制偏倚的重要措施—随机;互联网（IWRS）; 控制偏倚的重要措施—盲法

研究者偏倚; 控制偏倚的重要措施—盲法

可评价偏倚

?评??疗效的人故意或无意地掩盖某一组

的弱点，而倾向于另一组;控制偏倚的重要措施—盲法;控制偏倚的重要措施—盲法;采用第三方盲法评价;样本量;试验设计时;样本量计算根据？;样本量估计的基本要素;非劣效界值确实定;明显性水平α;检查效能（power）;;;f（α,β）值表

β(第II类错误概率);例：;例：输送鞘管;例：单组目的值（支架）;多终点事件时样本含量的计算;诊断试验样本量;样本量;样本量;样本量;样本量;样本量;86;(0.08);样本量设计时考虑失访率？;研究方案中样本量的描述？;没有足够信息时怎样估计样本量？;91;92