医药生物行业市场前景及投资研究报告：PROTAC，解决方案，拓展肿瘤、自身免疫.pdf

行业深度报告|医药生物

证券研究报告

行业评级推荐（维持）PROTAC深度报告：探索“不可成药难题”的解决

报告日期2025年05月22日方案，拓展肿瘤、自身免疫等领域市场潜力

投资要点：

⚫PROTAC：具有其它药物实体不可比拟的优势，已经成为肿瘤、自身免疫、神经等领域

的热门研发方向。PROTAC是一种靶向蛋白降解药物，具有口服给药便利度高、作用

靶点广、抑制效果深、靶点选择性强的优势。2019年，首款基于小分子的PROTAC药

物ARV-110成功进入临床，引发了产业界对于PROTAC类药物的关注和研发热情。未

来，随着PROTAC向例如STAT6、STAT3、TYK2等更多“不可成药靶点”拓展，

PROTAC药物也将在更广阔的未被满足临床需求领域，持续挖掘蓝海市场的潜力。

⚫PROTAC在研药物：（1）首款BTKPROTAC进入3期，已公布的临床数据展现出疗

效和安全性方面的优势。BTK靶点的PROTAC有望解决BTK小分子抑制剂的耐药性，

其中百济神州的BGB-16673已在2025年2月启动治疗BTK和BCL-2经治CLL的3

期研究；在其治疗经治CLL的1期数据中，200mg组的ORR为94%，相较于非共价

BTK如Pirtobrutinib，在中性粒细胞减少等安全性方面具有优势。（2）ER等靶点

PROTAC药物Vepdegestrant（ARV-471）是目前研发进度最快的PROTAC管线。

2025年3月，ARV-471单药头对头对比氟维司群治疗ER+/HER2-乳腺癌的3期临床

顶线数据读出，在ESR1突变人群相比氟维司群显著延长PFS。（3）目前已进入临床

阶段的PROTAC在研靶点超过10个，展现出PROTAC的成药潜力。AR、EGFR、

IRAK4等多个靶点的PROTAC进入临床3期或2期，例如AR靶点的BMS-986365治

疗去势抵抗前列腺癌在2025年1月进入临床3期；用于非小细胞肺癌（NSCLC）的

EGFRPROTAC管线BGB-60366正在1期研究中，用于化脓性汗腺炎（HS）和特应

性皮炎（AD）的IRAK4PROTAC管线KT-474正在2期研究中。（4）BD交易方面，

2024年4月Arvinas就ARPROTAC管线ARV-766以及临床前的AR-V7项目与诺华

达成潜在超10亿美元的重磅交易。

⚫PROT

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