医药生物行业市场前景及投资研究报告：疾病治疗，地中海贫血.pdf

医药生物/行业专题报告/2025.06.13

疾病治疗专题报告二—地中海贫血

证券研究报告

投资评级:看好(维持)基因疗法发展迅速

最近12月市场表现核心观点

❖地中海贫血是一种常染色体隐性遗传的罕见病：地中海贫血

医药生物沪深300

（Thalassemia）又称为海洋性贫血，是由于红细胞血红蛋白结构和功能异常引

21%

起的一组遗传性血液疾病，以常染色体隐性遗传。根据《中国地中海贫血蓝皮

14%

书（2020）》显示，全球地中海贫血基因携带者约3.45亿人，中国地贫携带者

6%

约3000万人，重型和中间型患者人数约30万人，并正以每年约10%的速度

-1%

递增。

-8%

-15%

❖地中海贫血市场以β地中海贫血占比最高，且市场规模持续增长：2023

年，地中海贫血治疗市场规模为22亿美元，GlobalMarketInsights预计在2024

年-2032年之间，受地中海贫血发病率上升、地中海贫血治疗意识提高和研发

投资增加的驱动，地中海贫血治疗市场的复合增长率将达到7.4%，2032年全

球地中海贫血治疗市场规模将达到41亿美元。根据治疗类型，输血疗法在2023

年占据了41.7%的市场份额。根据地中海贫血类型，β地中海贫血部分占市场

份额最高，2023年达到19亿美元。

❖地中海贫血现有治疗方法有需求未满足，新疗法以基因疗法为主：地中

相关报告海贫血主要以β地中海贫血为主，分为输血依赖型和非输血依赖型，可进行

1.《创新药发展是全球产业趋势的必然HSCT治疗，同时需要祛铁治疗，但HSCT由于配型限制，很多有意愿治疗患

选择》2025-06-08者无法治愈。新型疗法包括减少无效红细胞生成的罗特西普、基于体内铁平衡

2.《舒泰神1002有望成为全球首个冲的祛铁新疗法以及通过基因编辑增加HbF生成或转载β珠蛋白基因的基因疗

破ARDS28天全因率指标的创新法，目前新疗法以基因疗法为主。

药》2025-06-04

3.《医药利好频出，持续加码创新》❖可能限制地中海贫血领域发展的因素：地中海贫血基因疗法目前开发的新

2025-05-27疗法主要通过增强γ珠蛋白基因表达（该方法也可以治疗镰刀形细胞贫血）或

慢病毒转载β珠蛋白基因表达两种方式，以上两种方式均已有产品在海外获