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基因治疗研究进展
目录
CONTENTS
第一部分基因治疗定义 2
第二部分疾病治疗原理 6
第三部分载体系统进展 13
第四部分基因编辑技术 17
第五部分临床试验现状 23
第六部分安全性评估 29
第七部分治疗策略优化 34
第八部分未来发展方向 40
第一部分基因治疗定义
关键词
关键要点
基因治疗的基本概念
1.基因治疗是一种通过干预遗传物质来治疗或预防疾病的方法，主要针对由基因缺陷、基因变异或基因表达异常引起的疾病。
2.其核心在于将正常或修复后的基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺
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