复旦大学：《改变生活的生物技术》课程教学资源（课件讲义，2020）基因编辑与基因治疗 .pptx

改变生活的生物技术;;上帝的手术刀;;;6;7;;;10;;ADA-SCID的三种治疗手段;;Anderson从Desilva体内分离到T细胞，利用逆转录病毒，将正常的ADA基因转入细胞中，培养后输回Delsilva体内。

纠正后的T细胞可以产生ADA，其寿命是缺陷细胞的3-5倍1。4;;;打击一：Gelsinger的悲剧;打击二：基因治疗导致白血病;;;;;;;在突变基因的原位对突变基因进行破坏，删除或者修复是实现治疗的关键。

基因编辑是针对基因组中的特定序列进行插入、删除、替换等精密操作的基因工程技术。基因编辑技术的诞生极大的拓展了基因;;;;;1983年，AaronKlug发现