儿童脊髓性肌萎缩症症状前治疗专家共识解读(PPT课件.pptxVIP

;;;01;SMA诊疗革命下的症状前治疗刚需;;SMA的致病原因与流行病学概述;DMT药物的出现与治疗效果;;02;传统定义局限;社会经济价值;03;新生儿普遍筛查;;;04;;特殊人群的治疗指征放宽;诺西那生、利司扑兰和Zolgensma是DMT药物，分别通过反义寡核苷酸、小分子化合物和腺相关病毒载体发挥作用，各有优势和注意事项。;05;核心干预DMT药物的规范化使用;基础支撑多学科团队的构建与运行;推荐预防性康复理念，强调在功能障碍出现前即启动康复干预，包括关节活动训练、肌力增强训练等，以维持关节活动度、增强肌力。;06;随访频率与核心内容;运动功能指标;疗效良好者;07;;家长沟通的核心要点与技巧;08;体系化保障措施;;09;;临床意义与公共卫生影响;10;诊疗技术的发展趋势;服务体系的完善目标;11;;症状前治疗的价值不仅在于改写个体患儿的命运，更在于推动罕见病防控模式的转变——从被动应对疾病到主动预防损伤。;展望美好未来;感谢您的观看