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遗传性肝脏疾病基因治疗的研究进展2025

基因治疗是一种通过将遗传物质转移到患者细胞内,以修饰个体基因或蛋白质表达,最终达到治疗疾病目的的新型治疗方法[1]。美国食品药品监督管理局将基因治疗定义为利用核酸、病毒或基因工程微生物将遗传物质通过转录或翻译转移或整合到宿主基因组中来治疗疾病[2]。数十年来,

基因治疗的研究在遗传性疾病治疗中取得重大进展,尤其是罕见病及单基因遗传疾病,且已有基因治疗相关药物被开发和批准使用。肝脏是治疗性基因递送的热门靶器官,因为肝脏具有血流丰富、纳米载体摄取和积累量高的特点。同时,由于许多肝脏相关疾病与基因突变有关,基因治疗也是肝脏疾病的合理治疗

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