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2025年基因编辑技术在遗传性疾病基因治疗中的应用进展

基因编辑技术，尤其是CRISPRCas9系统的出现，为遗传性疾病的基因治疗带来了革命性的变革。到了2025年，这一领域取得了显著的进展。

首先，基础研究的深入为基因编辑技术的优化提供了强有力的支持。研究人员通过结构生物学和计算生物学的手段，对CRISPRCas9系统进行了改良，降低了脱靶效应，提高了编辑的精确性。此外，对Cas9蛋白的工程化改造，使得基因编辑技术更加适用于不同类型的细胞，包括难以编辑的神经元和心肌细胞。

在遗传性疾病的临床前研究中，科学家们利用基因编辑技术成功地在动物模型中修复了导致遗传性疾病的基因突变。例如，对血友病