2025年大学《生物技术》专业题库—— 基因靶向药物研发与治疗.docxVIP

2025年大学《生物技术》专业题库——基因靶向药物研发与治疗

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题（每题2分，共20分）

1.下列哪项不是基因靶向药物相比传统药物的主要优势？

A.靶向性强，副作用小

B.作用机制多样，可针对多种疾病

C.疗效通常更持久

D.研发成本相对较低

2.在单克隆抗体药物的研发中，用于提高抗体在人体内半衰期并增强补体依赖性细胞毒性（CDC）的修饰是？

A.人源化改造

B.融合Fc片段

C.偶联放射性核素

D.靶向不同表位的抗体cocktail

3.用于基因治疗的病毒载体中，通常具有自我复制能力，但可能引起较强免疫反应的是？

A.腺病毒载体

B.慢病毒载体

C.脂质体载体

D.裸DNA载体

4.RNA干扰（RNAi）技术主要通过下调靶基因的哪种形式发挥作用？

A.提高靶基因转录水平

B.增加靶基因翻译效率

C.促进靶mRNA降解

D.抑制靶基因启动子活性

5.I期临床试验的主要目的是？

A.评估药物对特定适应症的疗效和安全性

B.比较不同剂量药物的疗效和安全性

C.在小规模健康志愿者中评估药物的耐受性、药代动力学和初步疗效

D.评估药物在广泛患者人群中的有效性和安全性

6.肿瘤免疫检查点抑制剂（如PD-1/PD-L1抑制剂）属于哪种类型的基因靶向治疗？

A.靶向肿瘤特异性抗原的单克隆抗体

B.直接抑制肿瘤细胞增殖的小分子药物

C.通过基因编辑修复肿瘤相关基因缺陷

D.重新激活患者自身免疫系统识别和攻击肿瘤细胞

7.以下哪种技术利用CRISPR/Cas9系统进行基因编辑，其编辑结果通常不可遗传？

A.基因敲除

B.基因敲入

C.基因纠正（InVivo）

D.病毒载体介导的体内基因编辑

8.ADC（抗体偶联药物）药物的核心结构组成部分不包括？

A.靶向抗体

B.药物载荷（有效成分）

C.连接子（Linker）

D.药物靶点

9.下列哪种情况是发展RNA干扰疗法面临的挑战之一？

A.RNAi效应的特异性

B.siRNA在体内的递送效率

C.RNAi作用机制的复杂性

D.RNAi药物的生产成本过高

10.对于治疗遗传性疾病的基因疗法，最理想的基因递送方式可能是？

A.口服给药

B.皮肤局部给药

C.利用非病毒载体进行全身给药

D.利用病毒载体进行定点、高效递送

二、填空题（每空1分，共15分）

1.基因靶向药物的研发首先需要精确识别和______与疾病相关的靶点。

2.靶向药物研发中，利用表达特定抗原的细胞或动物模型来筛选药物候选物的方法称为______。

3.小分子靶向药物的主要作用机制之一是与靶点蛋白发生______结合，从而阻断信号通路。

4.基因治疗中，提高病毒载体______效率是确保治疗效果的关键因素之一。

5.反义寡核苷酸（ASO）药物通过与mRNA结合，诱导其______或______，从而抑制目标蛋白的表达。

6.评估基因靶向药物疗效时，除了客观缓解率，______和______也是重要的临床终点指标。

7.在抗体药物开发中，通过将人抗体可变区与______可变区进行组合，可以降低免疫原性。

三、名词解释（每题3分，共12分）

1.靶向治疗

2.药物靶点

3.RNA干扰（RNAi）

4.药物进入临床研究的I期、III期临床试验

四、简答题（每题5分，共20分）

1.简述单克隆抗体药物与靶向小分子药物在作用机制、优缺点方面的主要区别。

2.简述利用“组学”技术进行基因靶点发现的基本思路。

3.简述基因治疗药物（以病毒载体为例）进入体内的主要递送途径及其特点。

4.简述基因靶向药物研发过程中需要考虑的主要安全性问题及其来源。

五、论述题（10分）

论述基因编辑技术（如CRISPR/Cas9）在基因靶向药物研发（包括治疗性药物和基因治疗本身）中的应用潜力、面临的挑战及未来发展方向。

试卷答案

一、选择题

1.D

2.B

3.A

4.C

5.C

6.D

7.D

8.D

9.B

10.D

二、填空题

1.验证

2.药物筛选

3.竞争性

4.基因/细胞递送

5.降解；翻译抑制

6.无进展生存期；总生存期

7.人