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FUS点突变大鼠模型：解锁肌萎缩侧索硬化症与额颞叶痴呆的发病密码

一、引言

1.1研究背景与意义

肌萎缩侧索硬化症（AmyotrophicLateralSclerosis，ALS）和额颞叶痴呆（FrontotemporalDementia，FTD）是两类严重的神经退行性疾病，给患者及其家庭带来了沉重的负担，也对社会医疗资源造成了巨大的压力。ALS主要影响运动神经元，导致肌肉逐渐萎缩和无力，患者最终因呼吸衰竭而死亡，多数患者在症状出现后的2-5年内离世。FTD则主要累及额叶和颞叶，引发进行性的认知、行为和语言障碍，严重影响患者的日常生活能力和社交功能。

令人担忧的是，这