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血栓性血小板减少性紫斑病治疗指南

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目录

/CONTENTS

2

诊断标准

3

治疗原则

4

具体治疗方案

5

监测与随访

6

特殊情况处理

1

疾病概述

疾病概述

PART

01

定义与病理机制

微血管血栓形成

血栓性血小板减少性紫斑病（TTP）是一种以微血管内广泛血小板血栓形成为特征的罕见血栓性微血管病，主要因血管性血友病因子裂解蛋白酶（ADAMTS13）活性严重缺乏导致。

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ADAMTS13缺陷机制

遗传性或获得性ADAMTS13活性降低（10%）导致超大血管性血友病因子多聚体（UL-VWF）无法被正常降解，促进血小板异常聚集和微血管栓塞。

多器官缺血损伤

微血栓形成可引发脑、肾、心脏等终末器官缺血，临床表现为血小板减少、微血管病性溶血性贫血（MAHA）及神经精神症状三联征。

年发病率约为3-11例/百万，女性略高于男性（比例1.2:1），原发性TTP好发于30-50岁成年人，继发性TTP与妊娠、感染或药物相关。

流行病学特征

发病率与人群分布

占病例5%-10%，常染色体隐性遗传，多由ADAMTS13基因突变导致，婴幼儿期即可发病。

遗传性TTP（Upshaw-Schulman综合征）

自身免疫性疾病（如系统性红斑狼疮）、HIV感染、某些化疗药物（如吉西他滨）及造血干细胞移植后可能诱发抗ADAMTS13抗体产生。

获得性TTP危险因素

临床表现

经典五联征

血小板减少（瘀斑、鼻衄）、MAHA（黄疸、血红蛋白尿）、神经系统症状（头痛、意识障碍、癫痫）、发热及肾功能损害（血尿、蛋白尿），但仅20%-40%患者同时出现全部表现。

神经系统症状波动性

约50%-70%患者出现一过性或进展性神经功能缺损，如视觉模糊、失语或偏瘫，症状可能因微血栓动态变化而反复。

实验室检查特征

外周血涂片见破碎红细胞（1%），血小板计数常20×10⁹/L，LDH显著升高（500U/L），结合珠蛋白降低，Coombs试验阴性。

不典型表现

部分患者以腹痛、心律失常或心肌梗死为首发症状，需与溶血尿毒综合征（HUS）及弥散性血管内凝血（DIC）鉴别。

诊断标准

PART

02

核心诊断依据

微血管病性溶血性贫血（MAHA）

表现为血红蛋白下降、网织红细胞升高、外周血涂片可见破碎红细胞（裂细胞），乳酸脱氢酶（LDH）显著升高，结合珠蛋白降低。

血小板减少

血小板计数通常低于30×10⁹/L，伴有皮肤黏膜出血倾向（如瘀点、紫癜、鼻出血等），需排除其他导致血小板减少的病因。

神经系统症状

包括头痛、意识模糊、癫痫发作或局灶性神经功能缺损，症状可能波动性出现，需与脑血管意外鉴别。

肾脏损害

表现为血尿、蛋白尿或急性肾损伤，肾活检可见微血管血栓形成，但并非所有患者均出现显著肾功能异常。

实验室检查方法

观察裂红细胞比例（1%有诊断意义），同时评估血小板形态及数量，是诊断MAHA的关键依据。

外周血涂片检查

活性低于10%高度提示TTP，可区分先天性或获得性TTP，并指导血浆置换治疗决策。

血肌酐、尿素氮升高提示肾损伤，尿常规可见镜下血尿或蛋白尿，需动态监测以评估病情进展。

ADAMTS13活性检测

凝血酶原时间（PT）、活化部分凝血活酶时间（APTT）通常正常，D-二聚体可能轻度升高，有助于排除弥散性血管内凝血（DIC）。

凝血功能检查

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肾功能与尿液分析

鉴别诊断要点

多见于儿童，常由产志贺毒素大肠杆菌（STEC）感染引发，以急性肾衰竭为主，ADAMTS13活性通常正常。

溶血尿毒综合征（HUS）

存在凝血功能异常（PT/APTT延长、纤维蛋白原降低），微血栓以纤维蛋白为主，常见于感染、恶性肿瘤等基础疾病。

弥散性血管内凝血（DIC）

自身免疫性溶血性贫血合并免疫性血小板减少，但无微血管血栓表现，Coombs试验阳性可鉴别。

Evans综合征

可导致MAHA和血小板减少，但血压显著升高（如≥180/120mmHg）及靶器官损害（如视网膜病变）是主要特征。

恶性高血压

治疗原则

PART

03

紧急处理目标

快速纠正微血管病性溶血

通过血浆置换或输血迅速清除异常血管性血友病因子（vWF）多聚体，减少红细胞机械性破坏，改善溶血性贫血症状。

控制血小板消耗

立即输注血小板需谨慎，仅在活动性出血或高危手术时使用，避免加重微血栓形成风险。

稳定生命体征

监测心、肾功能及神经系统状态，针对高血压、急性肾损伤等并发症采取对症支持治疗。

一线治疗策略

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免疫抑制治疗

大剂量糖皮质激素（如甲基强的松龙1g/天）联合利妥昔单抗（375mg/m²/周×4周），靶向清除自身抗体生成B细胞。

Caplacizumab应用

针对获得性TTP，使用vWF抑制剂阻断血小板聚集，缩短PEX疗程并降低复发率。

01

血浆置换疗法（PE