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2025年基因编辑技术的脱靶效应风险.docx

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    2025年基因编辑技术的脱靶效应风险

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    目录 1

    1脱靶效应的背景认知 4

    1.1脱靶效应的定义与机制 5

    1.2脱靶效应的生物学影响 7

    1.3脱靶效应检测技术的演进 9

    2脱靶效应的技术成因分析 11

    2.1基因编辑工具的局限性 12

    2.2细胞环境的影响因素 14

    2.3高通量筛选的不足之处 16

    3脱靶效应的临床风险案例 18

    3.1血友病的基因治疗失败案例 20

    3.2神经退行性疾病的伦理争议 22

    3.3基因治疗产品的监管困境

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