(2026)NCCN临床实践指南:造血细胞移植(2025.v2)PPT课件.pptxVIP

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NCCN临床实践指南:造血细胞移植(2025.v2)精准移植,守护生命

目录第一章第二章第三章指南概述适应症与患者评估移植类型与供者选择

目录第四章第五章第六章预处理方案移植过程管理结局与随访

指南概述1.

背景与目的明确造血细胞移植在血液系统恶性肿瘤、遗传性疾病及免疫缺陷病中的标准化应用指征。规范移植适应症基于最新循证医学证据,提供个体化预处理方案选择(如清髓性/非清髓性、减低强度等)。优化预处理方案通过指南推荐策略(如GVHD预防、感染控制)改善患者生存质量及长期预后。降低移植相关并发症

第二季度第一季度第四季度第三季度适应症分层调整技术标准升级并发症管理生存质量评估将AML移植适应证从中危组推荐修改为中危组需MRD监测后决策,新增TP53突变患者移植前靶向治疗联合方案首次纳入CD34+干细胞计数阈值与植入成功率关联性数据,推荐外周血干细胞采集的最低CD34+细胞数≥4×10?/kg更新GVHD预防方案(新增JAK抑制剂联合钙调磷酸酶抑制剂作为Ⅱ类证据),明确肝窦阻塞综合征诊断标准要求移植后6个月内必须进行生活质量量表(如FACT-BMT)基线评估并纳入随访体系关键更新内容

要点三疾病谱扩展明确适用于急性白血病(含混合表型)、骨髓增生异常综合征(IPSS-R≥中危-1)、淋巴瘤(经二线治疗敏感复发者)要点一要点二年龄限制修订取消自体移植绝对年龄上限,异基因移植建议生物年龄评估(采用HCT-CI评分)替代单纯chronologicalage特殊人群规范新增HIV控制良好患者、轻度器官功能障碍患者的移植前评估流程图要点三适用范围

适应症与患者评估2.

急性白血病包括急性髓系白血病(AML)和急性淋巴细胞白血病(ALL),适用于高危或复发难治病例。异基因移植可显著提高长期生存率,尤其对微小残留病(MRD)阳性患者。骨髓增生异常综合征(MDS)中高危组患者推荐异基因移植,需结合IPSS-R评分、基因突变及输血依赖程度综合评估。修订版指南删除年龄限制,强调体能状态优先。疾病适应证标准

疾病分层工具采用EBMT评分、HCT-CI指数等工具量化移植风险,新增地中海贫血患者的专用评估表格。心脏(LVEF≥50%)、肺(DLCO≥60%)、肝肾功能(胆红素≤2倍上限)为基本门槛,老年患者需加做老年综合评估(CGA)。强化预处理前病原体检测(如CMV、EBV、结核),高风险患者需预防性抗病毒/抗真菌治疗。器官功能评估感染风险筛查风险评估流程

禁忌证分类活动性未控感染(如侵袭性真菌病)、终末期器官衰竭(肝硬化Child-PughC级)、HIV耐药株未抑制。绝对禁忌证高龄(>70岁)但体能状态良好者可通过减低强度预处理(RIC)移植,心理社会支持不足需个案评估。相对禁忌证

移植类型与供者选择3.

自体移植适用性自体移植适用于对化疗敏感的复发性或难治性淋巴瘤患者,通过大剂量化疗清除肿瘤细胞后回输自体干细胞重建造血功能,可显著提高无病生存率。淋巴瘤治疗作为标准巩固治疗手段,自体移植能延长多发性骨髓瘤患者的缓解期,尤其适合年龄≤65岁且体能状态良好的患者。多发性骨髓瘤部分对化疗敏感的实体瘤(如睾丸生殖细胞瘤、神经母细胞瘤)可通过自体移植突破常规剂量限制,但需严格评估肿瘤负荷和干细胞采集质量。实体瘤应用

全相合同胞移植首选HLA全相合的同胞供者,移植后移植物抗宿主病发生率较低,是白血病、重型再生障碍性贫血的标准治愈性手段。非亲缘供者移植通过骨髓库寻找HLA高匹配度的无关供者,适用于无合适亲属供者的患者,需注意更高风险的急慢性GVHD和感染并发症。单倍体相合移植采用父母或子女等半相合亲属供者,扩展了供者来源,但需强化免疫抑制方案并配合移植后环磷酰胺预防GVHD。脐带血移植HLA配型容忍度高,特别适合儿童患者和缺乏传统供者的病例,但干细胞数量有限可能导致植入延迟。同种异体移植类型

HLA高分辨分型采用分子生物学方法对HLA-A/B/C/DRB1/DQB1等位基因进行精细匹配,全相合供者10/10位点匹配可降低排斥风险。供者年龄优选优先选择年轻男性供者(18-40岁),其干细胞增殖能力强且输血相关移植物抗宿主病风险较低。供者健康筛查包括传染病检测(CMV/EBV等)、心肺功能评估及遗传病筛查,确保干细胞质量并预防并发症传播。010203供者匹配策略

预处理方案4.

清髓性方案设计全身照射(TBI)联合化疗:TBI通常与环磷酰胺或依托泊苷联用,适用于白血病等血液系统恶性肿瘤,通过高剂量辐射彻底清除骨髓细胞,为移植创造空间,但需注意放射性肺炎和远期内分泌功能障碍等风险。高剂量化疗组合:如白消安+环磷酰胺(BuCy方案),通过烷化剂破坏DNA结构清除恶性细胞,需严格监测血药浓度以避免肝静脉闭塞病(VOD)和癫痫发作等不良反应。靶向清髓方案:如抗CD45

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