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血友病治疗中国指南2026

目录CONTENTS**章节一：概述与背景****章节二：指南制定过程****章节三：治疗原则****章节四：治疗分类与方案**

**章节一：概述与背景**

主题一：疾病定义

出血部位分布严重程度与类型并发症风险血友病患者的出血多发生在关节和肌肉，特别是膝关节、踝、髋、肘、腕及肩关节。根据凝血因子活性的不同，血友病可分为轻型、中间型、重型，其中重型患者出血表型最重。颅内出血在血友病中虽不常见，但一旦发生死亡率极高，需高度重视预防和治疗。主题二：临床表现

随着科技的进步，长效凝血因子产品如rFⅧFc-VWF-XTEN等被开发出来，这些产品通过延长半衰期技术改善了患者的疗效。除了传统的凝血因子替代治疗外，非因子类药物例如艾美赛珠单抗和Mim8等也开始应用于血友病的治疗中，提供了新的治疗选择。基因治疗作为一种前沿的治疗方法，正在不断发展中，为血友病患者提供了潜在的长期治疗方案。长效凝血因子产品的问世非因子类产品的广泛应用基因治疗的发展主题三：治疗进展

**章节二：指南制定过程**

010203主题一：专家团队2024年4月，中华医学会血液学分会血栓与止血学组以及中国血友病协作组成员组成的专家组。专家团队的组成专家组成员经过多轮讨论形成指南初稿，进一步扩大讨论范围后，基于Delphi法形成推荐意见。文献检索与讨论采用问卷调查的方式给出推荐强度，推荐专家占比85%定义为强推荐，75%~84%为推荐，65%~74%为弱推荐。问卷调查与推荐强度

010203检索数据库纳入文献标准专家组成员讨论包括PubMed、万方数据库、维普、中国知网等中英文相关文献。根据发表时间、发表期刊的质量及内容相关度，最终纳入49篇文献。经过多轮讨论形成指南初稿，进一步扩大讨论范围后，基于Delphi法形成推荐意见。主题二：文献检索

治疗原则临时替代治疗规律替代治疗治疗血友病的基本目标是保护关节，避免残疾和严重出血事件。建立分级诊疗体系和多学科合作团队，提升实验室诊断能力，提供安全有效的替代治疗。在出血、外伤后有出血风险时给予的短期替代治疗，目的是及时止血。推荐使用基因重组FⅧ或FⅨ制剂，根据体重计算剂量，并考虑延长半衰期的产品以提高疗效。规律性输注凝血因子或非因子制剂，以减少出血发生，维持正常关节和肌肉功能。初级和次级规律替代治疗远期疗效更好，应长期维持规律替代治疗。主题三：推荐意见

**章节三：治疗原则**

规律性输注凝血因子或接受非因子制剂，以减少出血发生，维持正常关节和肌肉功能。规律替代治疗针对出血、外伤后有出血风险等情况给予的短期替代治疗，目的是及时止血并避免手术等过程中可能的出血。临时替代治疗根据患者的出血表型、关节状况等因素制定更有针对性的个体化方案，以提高治疗效果和患者依从性。个体化规律替代治疗方案主题一：保护关节

建立血友病分级诊疗体系多学科合作团队的构建专业培训与家庭治疗的结合通过分级诊疗，确保患者能及时获得规范治疗。组建跨学科团队，提供全面综合关怀及长期随访管理。医护人员需接受专业培训，同时推广家庭治疗模式。主题二：分级诊疗

010203为患者提供全方位综合关怀及长期随访管理，包括血液科、骨科等专业。加强基因检测能力，为治疗方案的选择和疗效判断提供依据。监测血友病患者病程并衡量疾病及其治疗结局的特定工具，如关节超声、药代动力学计算工具等。建立血友病多学科合作团队提升实验室诊断能力制订并推广特定工具主题三：多学科合作

**章节四：治疗分类与方案**

010203临时替代治疗规律替代治疗个体化规律替代治疗方案临时替代治疗指在出血、外伤后有出血风险、围手术期和其他有创操作时给予的短期替代治疗，目的是及时止血。规律替代治疗通过规律性输注凝血因子或非因子制剂，以减少出血发生并维持关节和肌肉功能。根据患者的出血表型、关节状况等因素制定个性化的治疗计划，以实现更好的治疗效果和生活质量。主题一：替代治疗

主题二：规律替代治疗所有重型患者以及反复发生出血的中间型患者应尽早进行规律替代治疗。治疗对象初级和次级规律替代治疗远期疗效更好，三级规律替代治疗可减缓关节损害进展。治疗开始时机在条件允许时应长期维持规律替代治疗。治疗持续时间

因子模拟物通过模拟FⅧa的辅因子功能，可同时桥接FⅨa和FⅩ，使FⅩ在缺乏FⅧ的情况下得以激活，重新恢复凝血通路。艾美赛珠单抗是一种人源化双特异性单克隆抗体，通过模拟FⅧa的辅因子功能，可同时桥接FⅨa和FⅩ，使FⅩ在缺乏FⅧ的情况下得以激活，重新恢复凝血通路。Mim8是一种全人源双特异性IgG4抗体，通过桥接FⅨa和FⅩ模拟FⅧa的功能，增强FⅨa的蛋白水解活性并能够有效激活FⅩ。因子模拟物艾美赛珠单抗Mim8（denecimig）