基于POSS核的响应性基因载体构建：合成、性能与应用前景.docx

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2025-12-16 发布于上海
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基于POSS核的响应性基因载体构建：合成、性能与应用前景

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种新兴的治疗手段，在攻克多种疑难病症方面展现出了巨大的潜力，其通过向细胞中导入正常功能的基因，以修复或替换存在缺陷的基因，进而纠正疾病相关的遗传缺陷和基因异常，为众多遗传性疾病、癌症、感染性疾病以及心血管疾病等的治疗开辟了全新的路径。自1972年基因疗法的概念被正式提出，经过几十年的深入研究与发展，基因治疗领域取得了众多突破性的成果。1990年，患有ADA-SCID疾病的4岁小女孩阿珊蒂接受基因替代疗法治疗并取得成功，这一案例极大地鼓舞了基因治疗领域的研究热情，推动了更