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肌萎缩侧索硬化药物治疗：现状、突破与展望

一、引言

1.1研究背景与意义

肌萎缩侧索硬化（AmyotrophicLateralSclerosis，ALS），又被称为渐冻症，是一种极具侵袭性的成年起病的神经系统变性疾病，其发病机制至今仍未完全明确。据统计，全球每年每10万人中约有1-3人被诊断为ALS，随着人口老龄化，其发病率呈上升趋势。

ALS主要累及上运动神经元和下运动神经元，导致患者肌肉逐渐无力、萎缩，进而严重影响运动功能。患者早期可能仅表现为局部肌肉的无力，如手部精细动作不灵活、下肢行走乏力等，但随着病情进展，会逐渐蔓延至全身肌肉。不仅如此，呼吸肌群也难以幸免，当