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临床mTOR抑制剂治疗常染色体显性遗传型多囊肾的疗效与前景分析

一、引言

1.1研究背景与意义

常染色体显性遗传型多囊肾（AutosomalDominantPolycysticKidneyDisease，ADPKD）是一种常见的遗传性肾脏疾病，在全球范围内影响着大量人群。据统计，其发病率约为1/500-1/1000，在中国就有超过150万人深受其扰，是导致终末期肾衰竭的第四位病因。ADPKD主要表现为双侧肾脏出现多个囊肿，这些囊肿会进行性扩大，从而使肾脏总体积（TKV）不断增长，肾功能逐渐下降。约50%的患者在60岁时会发展为终末期肾脏病（ESRD），需要依赖