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罕见病药物研发挑战分析及政策支持趋势研究.docx

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    罕见病药物研发挑战分析及政策支持趋势研究

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    TOC\o1-3\h\z\u一、罕见病药物研发现状与行业背景 3

    1、全球及中国罕见病定义与患病人群数据统计 3

    国际主流罕见病认定标准与病例分布情况 3

    中国罕见病目录更新进程与患者基数分析 5

    2、罕见病药物研发特点与临床需求缺口 7

    孤儿药”研发高投入与患者招募难的现实困境 7

    未满足临床需求疾病谱系与优先研发方向梳理 8

    二、罕见病药物研发的技术挑战与创新趋势 11

    1、靶点发现与基因治疗技术突破 11

    基因测序与生物信息学在罕见病机制研究中的应用 11

    2、临床试

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