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儿童罕见病用药可及性与多层次保障机制研究
目录
TOC\o1-3\h\z\u一、儿童罕见病用药可及性现状分析 4
1、全球及中国儿童罕见病用药现状 4
罕见病定义与全球儿童患者数量统计 4
中国儿童罕见病诊疗与药物可及性的基本情况 5
2、主要疾病谱与用药需求结构 6
儿童罕见病高发类别及代表性疾病 6
未满足的临床用药需求与治疗缺口分析 8
二、儿童罕见病用药研发与技术发展 10
1、药物研发技术路径与创新进展 10
基因治疗、酶替代疗法与小分子药物技术应用 10
儿童适应性剂型与给药系统的技术挑战 12
2、主
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