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临床急需境外新药试卷及答案

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、

请判断以下说法的正误，并简述理由：

1.所有境外新药进入中国市场都必须独立完成全部临床试验。

2.被纳入“突破性疗法”认定的临床急需境外新药，可以跳过部分临床试验阶段直接上市。

3.临床急需境外新药通常指在中国尚未有有效治疗手段或治疗效果不理想的疾病领域。

二、

简述中国NMPA对境外新药（以“主导品种”路径为例）的注册要求主要包括哪些方面？与境内新药相比，其主要的不同点是什么？

三、

以某种特定的重大疾病领域（如某种类型的癌症或罕见病）为例，列举至少三种在该领域已上市或正在审评的中国急需境外新药，并分别说明它们主要解决了该领域患者的哪些未满足的临床需求。

四、

中国鼓励临床急需境外新药快速上市的政策措施主要有哪些？请结合具体政策名称进行说明。

五、

请简述药品上市后，对于临床急需的境外新药，监管机构和社会通常会关注哪些方面的信息？为什么这些信息至关重要？

六、

某款用于治疗XX罕见病的境外新药，在中国完成了一项关键性的III期临床试验，显示疗效显著优于现有标准治疗，但试验中观察到一种较罕见但可能严重的不良反应。请分析该新药在中国申报上市时，在数据提交和风险评估方面可能面临哪些挑战？应如何应对？

七、

假设某临床急需境外新药已在中国获批上市，但其价格较高，导致患者可及性受限。请简述政府、企业、医疗机构和社会各界可能采取哪些措施来提高该药物的可及性？并分析这些措施可能带来的影响。

试卷答案

一、

1.错误。对于符合特定条件的境外新药，可以通过“主导品种”互认路径等途径，利用已在其他国家或地区上市的临床试验数据，无需在中国重复全部试验。

*解析思路：考察境内外注册途径的差异。核心在于理解“主导品种”等注册路径允许数据互认的机制，这是境外新药快速准入中国的重要途径，旨在避免重复试验，节约时间和资源。

2.错误。虽然“突破性疗法”认定旨在加速开发进程，但通常仍需完成符合中国法规要求的相关临床试验（可能部分互认），以证明其安全性和有效性，最终获批上市仍需经过完整的审评审批程序。

*解析思路：考察对“突破性疗法”政策内涵的理解。需要区分其加速开发的性质与直接上市的区别。该政策是加速审评审批流程，而非完全豁免临床要求。

3.正确。

*解析思路：考察对“临床急需”定义的掌握。临床急需药品通常指向那些患者疾病严重、进展快、现有治疗手段缺乏或效果不佳的领域，体现了优先满足患者需求的导向。

二、

中国NMPA对境外新药（以“主导品种”路径为例）的注册要求主要包括：

1.证明该药品在目标适应症上已在一个或多个国家或地区获得上市批准。

2.提交在目标国家或地区上市后积累的安全性、有效性数据。

3.提交在中国进行的局部适应症临床试验数据，或证明已在其他国家进行的局部适应症临床试验数据可以满足中国要求。

4.满足中国药品注册管理的其他要求，如药学、非临床安全性研究数据（可能部分豁免或要求补充）等。

与境内新药相比，其主要的不同点在于：

1.数据来源不同：境外新药主要提交在境外的临床试验数据，而境内新药需提交在中国完成的全套临床试验数据。

2.注册路径选择：境外新药可利用数据互认的路径（如主导品种），而境内新药通常没有此选项。

3.知识产权要求：可能涉及在境外的专利保护情况及其对在华注册的影响。

*解析思路：考察对“主导品种”路径具体要求的理解和与境内注册的对比。需要清晰列出核心数据和程序要求，并准确指出其与境内注册的主要区别，特别是数据来源和路径上的差异。

三、

以肿瘤领域为例，列举的境外新药及其满足的临床需求：

1.药品名称（示例）：帕博利珠单抗（Pembrolizumab）

*主要解决的临床需求：为PD-L1阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者提供了新的、基于免疫检查点抑制剂的治愈可能或长期生存获益；在多种晚期实体瘤（如黑色素瘤、头颈癌、胃癌/胃食管结合部腺癌、尿路上皮癌等）中，为既往治疗后进展的患者提供了有效的后续治疗选择，改善了患者的生存和生活质量。

2.药品名称（示例）：瑞戈非尼（Regorafenib）

*主要解决的临床需求：为晚期肝细胞癌（HCC）患者，在甲胎蛋白（AFP）阳性或经治的情况下，提供了相较于索拉非尼更优的生存获益；为经过标准化疗治疗后仍然进展的晚期结直肠癌（CRC）患者提供了有效的后续治疗选择。

3.药品名称（示例）：维甲酸（RetinoicAcid，用于急性早幼粒细胞白血病）

*主要解决的临床需求：显著提高了急性早幼粒细胞白血病（APL）患者的完全缓