超分子组装策略构建磁响应性高分子基因载体的研究与应用.docx

超分子组装策略构建磁响应性高分子基因载体的研究与应用

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种极具潜力的治疗方式，为众多难治性疾病，如癌症、遗传性疾病、心血管疾病等，带来了新的希望。它通过将特定的基因导入靶细胞，纠正或补偿缺陷基因，从而达到治疗疾病的目的。随着现代基因技术和人类基因组工程图谱的完成，基因治疗的研究已深入医学的各个领域，成为当今最活跃的生物高技术领域之一。然而，基因治疗的发展面临着诸多挑战，其中基因载体的选择是关键问题之一。

基因载体通常分为病毒载体和非病毒载体。病毒载体具有较高的转染效率，能够有效地将基因导入靶细胞，但其存在的毒性、免疫原性及基因转染的靶向性等问题，