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罕见病药物研发的支持政策与市场激励探讨.docx

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    罕见病药物研发的支持政策与市场激励探讨

    目录

    TOC\o1-3\h\z\u一、罕见病药物研发的行业现状与挑战 3

    1、全球及中国罕见病药物市场发展概况 3

    罕见病定义与全球患病人群统计数据 3

    中国罕见病患者数量分布及诊疗现状 5

    2、罕见病药物研发的主要瓶颈 6

    研发成本高与患者样本稀少的矛盾 6

    临床试验设计难度大与审批路径不明确 7

    二、罕见病药物研发的技术进展与创新模式 9

    1、基因治疗与精准医学技术的应用 9

    基因编辑技术在单基因罕见病中的突破 9

    疗法与小分子靶向药的研发进展 11

    2、数字化与人工智能

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